#非編碼核糖核酸

台灣團隊探索iPS細胞:漸凍人基因治療的希望之路

台灣團隊探索iPS細胞:漸凍人基因治療的希望之路#非編碼核糖核酸

肌萎縮性脊髓側索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS),俗稱漸凍症,是一種不可逆的神經退化性疾病,主要影響中樞神經系統中的運動神經元,導致肌肉逐漸萎縮和無法控制,最終導致肌肉功能的喪失。 ALS造成的原因可能與遺傳、環境因素和神經保護機制失調有關,主要的症狀包括肌肉無力、萎縮、肌肉痙攣、肌肉僵硬、口咬困難、言語障礙、吞嚥困難、呼吸困難等。病情通常會逐漸惡化,患者最終可能失去行動能力,甚至影響呼吸等生命功能。 ALS相關研究最大的困境是90%的患者發病原因不明確,目前只能以支持性療法緩解症狀惡化,例如以物理治療保持肌肉功能、聲音數位化保存以維持溝通能力、呼吸支持和營養支持等。然而,病情的發展通常是不可逆轉的。 值得慶幸的是,2019年,台灣由陳俊安博士領導的研究團隊取得了與漸凍症相關的重大突破。研究團隊利用誘導多潛能幹細胞(iPS細胞),在漸凍症模式小鼠中發現了能夠預測漸凍症發病的小RNA生物標記,同時也展示了利用這些小RNA進行有效基因治療的潛力。 陳俊安博士是中央研究院分子生物研究所研究員,是台灣少數從事運動神經元退化性疾病研究的專家之一,也是在全球研究神經系統中,非編碼核糖核酸的知名學者。他在運動神經元相關的研究已經持續將近20年,近年來透過與台灣漸凍人協會的病友和家屬的相處,更堅定他與帶領的團隊不斷尋求關於開發漸凍症治療方式的決心。 陳俊安博士說明,90%的漸凍症病人沒有家族基因突變的遺傳史。研究團隊找到了一群稱為MIR1792的小RNA家族。他們將漸凍症小鼠的血球細胞重新程式化為多潛能幹細胞,並發現漸凍症小鼠在小RNA表達下降之前,運動神經元就已退化。這項發現解答了兩個重要的問題: 早期診斷對漸凍症患者至關重要。與癌症檢測相同,目前有很多生物標記可以判斷癌症,但神經退化性疾病卻沒有。小RNA可能有潛力可以作為早期檢測的其中一項指標。 小RNA可能是導致漸凍症發病的其中一項關鍵因素。 研究團隊進一步進行了漸凍症小鼠基因治療的實驗。他們利用腺病毒將MIR1792送入帶有漸凍症突變基因的小鼠,這項前瞻性的基因治療可以成功延長了漸凍症小鼠大約20%的壽命。這些非編碼RNA可能是進一步研究漸凍症致病機轉的重要線索。 儘管這些實驗結果仍需在臨床試驗中驗證,但它們為漸凍症治療提供了重要且新穎的方向。陳俊安博士指出,臨床數據顯示,逾90%的漸凍症患者屬散發型,因此早期診斷和生物標記檢測都是重要的研究方向。陳博士和他帶領的團隊,仍持續改良小RNA的基因治療方式,以及研究ALS的致病機轉以及其他新的藥物,希望能找到更有效治療ALS的方法。 為協助民眾提高對漸凍症(ALS)的認識和理解,促進病友的福祉並推動相關研究和資源的發展,中華民國運動神經元疾病病友協會(漸凍人協會)在1997年成立,主要目標是關懷和支持ALS病友及其家庭,提供相互交流、資訊分享、醫療和心理支持的平台。未來,漸凍人協會除持續為病友建構優質的照護環境之外,落實「漸凍人醫護服務網」,協助病友獲得在地、即時的醫護服務,並持續推動運動神經元疾病醫療研究,早日找到治療疾病的方法。6月21日是全球漸凍人日,今年適逢冰桶挑戰十週年。這項活動在全球引發了廣泛關注,希望藉此契機,喚起社會對ALS的重視,推動更多人參與支持ALS研究和病友關懷。 (圖/中央研究院分子生物研究所研究員 陳俊安博士) 中華民國運動神經元疾病病友協會:https://www.mnda.org.tw

2024年台灣傑出女科學家獎得主揭曉 世界級技術領先其他國家 用科學翻轉農業與醫學發展

2024年台灣傑出女科學家獎得主揭曉 世界級技術領先其他國家 用科學翻轉農業與醫學發展#非編碼核糖核酸

全台第一、也是唯一專為表揚女科學家卓越貢獻設置的「台灣傑出女科學家獎」,今(9)日公布2024年第17屆「台灣傑出女科學家獎」 得主。最高榮譽「傑出獎」由清華講座教授兼生科院副院長孫玉珠博士榮獲;為勉勵深具科學發展潛力之年輕女科學家而設立的「新秀獎」則頒發給國立台灣大學分子與細胞生物學研究所副教授朱雪萍博士及中央研究院南部生物技術中心副研究員劉明容博士;為支持具有優秀學業和研究表現的女性博士班研究生而設立的孟粹珠獎學金,頒給國立陽明交通大學生理所博士班初銘家同學。 「台灣傑出女科學家獎」於2007年由台灣萊雅與吳健雄學術基金會共同創立,旨在表彰女科學家貢獻、樹立典範,以啟發年輕女性投入科學、勇敢逐夢,進而促使科學界兩性平等與多元共融,素有台灣「女性諾貝爾獎」之美名。截至2024年,「台灣傑出女科學家獎」已表揚52位優秀台灣女性科學家。從2007年到2022年,大專院校科技類女學生占比上升了5.9%。 「傑出獎」得主 清華講座教授兼生科院副院長孫玉珠博士 失智症治療新曙光 解開「膜蛋白分子結構」之謎 擔任清華講座教授兼生科院副院長的孫玉珠博士,在清華大學作育英才20餘年,帶領研究室團隊專攻膜蛋白分子結構及生物功能。孫博士有兩個膜蛋白相關代表研究,最具代表性的是與中央研究院分子生物所研究員蕭傳鐙實驗室合作,領先全球解析「磷酸鹽轉運膜蛋白」分子結構,研究成果發表於國際頂尖期刊《Science Advances》,孫博士成功解析並找到突變位,在治療動作障礙或阿茲海默症等神經退化性病變的路上跨出了一大步!另一個代表研究則是「焦磷酸水解酶」,為全球第一個解析出多重穿膜膜蛋白的分子結構,超越其他國際研究團隊,後續可應用於藥物設計、經濟作物的改良,以及生質能源供應等方面,不僅在台灣膜蛋白研究領域創下重要里程碑,研究成果成功登上頂尖期刊《Nature》,備受國際相關領域肯定!  孫博士還有一項與生物醫藥相關的重要研究「胃幽門螺旋桿菌」,團隊解析出高達十多個重要功能的目標蛋白,其中一項重要研究成果是胃幽門螺旋桿菌染色體分配系統的研究,已有數個研究成果發表在國際頂尖期刊,後續更可用來研發為特定標靶藥物,用於相關腸胃疾病治療。 以真誠的心研究科學,深信失敗為成功之母 孫博士分享,要以真誠的心研究科學,因此常常與同學們說:「做研究要三心,但不能二意」,三心是指細心、耐心、信心,而許多女同學都具備這樣的個性特質,所以女生其實是非常適合做科研!  不要「二意」在於有自信面對失敗。她明白在科研的過程中一定會時常遇到挫折,不管是尋找研究主題還是做實驗,都需要根據每次失敗的結果耐心地摸索與調整。她相信失敗的經驗都會是成功的養分,因為每次失敗就是確定這一個因素可以排除,累積排除不成功的因素,最後就會成功!自小在高雄長大,家庭給予充分的信任,加上同為科學家的先生大力支持,讓個性樂觀的孫博士全心投入研究領域,堅持對科學的真誠,成就了科研的善與美。 「新秀獎」得主 國立台灣大學分子與細胞生物學研究所副教授朱雪萍 揭開基因秘密,解鎖癌症治療困境 在國立台灣大學分子與細胞生物學研究所擔任副教授的朱雪萍博士,研究著重在分子生物學領域,主要研究非編碼核糖核酸(non-coding RNAs)與基因體的互動和與蛋白體的交互作用,與人類老化、特殊癌症、遺傳性疾病相關的研究。染色體的末端為端粒,端粒的長度跟老化與癌症有著密切的關係,朱博士發現,由端粒轉錄出的TERRA RNA 可以調控端粒酶的活性與完整性,與許多調控染色體結構的蛋白質作用 (如 ATRX),會影響其在基因體與端粒的分佈,及影響早期胚胎發育的基因表現與染色體的穩定。朱博士的研究發現 TERRA RNA 可以調控非典型端粒延長模式,降低此類癌細胞生長與染色體末端的延長,不僅為學術界帶來重要突破,也為癌症患者帶來治療新契機。有罹患罕見疾病的孩子母親,因為看到了朱博士的研究懷抱希望,更有信心陪伴孩子勇敢對抗疾病。 「不是妳不夠好,而是他人尚未發覺妳的好」正向態度讓朱博士在科研路上披荊斬棘! 朱雪萍博士從小就對生命科學很感興趣,對自然界充滿好奇心,小時候很喜歡去樹叢觀察毛毛蟲,國中參與科展甚至研究過蟑螂!在求學階段,不管是師長或父母都十分支持她去做任何嘗試,造就她正向積極、愈挫愈勇的樂觀精神,不服輸的她遇到挫折也不害怕,繼續堅持努力研究,在科學研究的過程中披荊斬棘、嶄露光芒。 朱博士也分享,做研究就是挫折的過程,她曾在求學期間投了超過20間的實驗室都沒獲得回應,但最後只面試1間就錄取!她鼓勵對科學研究有熱情的女孩,不要妄自菲薄、別懷疑自己的夢想,「不是妳不夠好,而是他人尚未發現妳的好」,要相信自己一定做得到! 「新秀獎」得主 中央研究院南部生物技術中心副研究員劉明容 應戰未來極端氣候 領先全球破解農作基因序列、找出逆境生長的關鍵 在中央研究院南部生物技術中心擔任副研究員的劉明容博士,大學時期就對基因表現調控機制深感興趣,專注於研究植物如何透過基因轉譯機制調節生長與發育,以及植物病毒裡的蛋白質表現。取得博士學位後,開啟新的研究領域,結合分子生物、生物資訊和機器學習方法,探索基因轉譯調控機制對植物逆境基因表現的影響及其演化,主要可應用在病害管理及控制,探討植物病毒的致病性,以及以病毒蛋白質作為目標,抑制這些蛋白質的活性,期望後續能運用在農業,降低植物病毒的致病性。 跟隨自己的心!做任何決定皆不忘最初選擇科研的決心 劉明容博士從小就與大自然有著很深的緣分,父母親是從事家禽飼養業,而從小就是跟隨著父母親在戶外忙進忙出,但這卻不影響劉博士從小喜歡閱讀各式書籍的習慣,尤其對於偵探類別的故事特別著迷,透過這樣的閱讀思考淺移默化下,慢慢培養出對於探索事情的真偽,還有推論出事情原委的能力,這也間接開啟了在未來對於科學研究上的態度跟熱誠。長大後劉明容博士選擇生命科學系,在科學研究路上很幸運獲得家裡百分百的支持,使劉明容老師不害怕失敗,在科研的生涯裡秉持初衷不斷嘗試、勇往直前!劉明容博士鼓勵對科研懷抱熱忱的女同學,「跟隨自己的心做決定,不以『性別的不同』而有所疑慮,凡事先傾聽自己『內心真正的聲音』,不要讓外在的因素來設限自己!」 孟粹珠獎學金:國立陽明交通大學生理所博士班初銘家同學 研究環境干擾對胎兒神經發育的跨世代影響 為神經發育性疾病樹立新的方向 就讀國立陽明交通大學生理所博士班的初銘家同學,因對神經科學研究與動物實驗的好奇,從大學二年級開始,致力探討外界環境干擾對大腦早期發育的影響,利用臨床癲癇及躁鬱症的精神用藥—Valproate(丙戊酸)在人類孕期服用會導致胎兒神經發育異常,提升罹病風險之特性,透過在母鼠孕期給予丙戊酸,成功誘導出表現類自閉症行為的老鼠子代,揭示大腦突觸抑制性傳導失衡在跨子代社交缺失中之重要致病角色,該研究備受科學界肯定,成功發表於生醫領域的優質期刊—Journal of Biomedical Science! 「台灣傑出女科學家獎」是台灣萊雅根據國際萊雅集團與聯合國教科文組織共同舉辦的“For Women In Science” (全球傑出女科學家獎),致力推動女性參與科學的精神,邀請紀念華人最受尊崇的女科學家吳健雄女士、並深耕科學教育的「吳健雄學術基金會」,為台灣女性均等參與科學而設立的獎項。同時,為鼓勵高中女生在選擇學習志向時,有更多的啟發,也贊助教育部舉辦「高中女生科學教育巡訪」活動,自101年起開辦至今,已逾12年,每年皆邀請歷屆台灣傑出女科學家獎得主,前往各地高中,親自鼓勵年輕女學生,激發自信、勇氣,在科學領域發光。

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