#骨髓增生不良症候群

（優活健康網編輯部／綜合整理）臨床上一位年約30歲的男性患者，從20歲左右，診斷發現自己為再生不良性貧血患者以後，開始密集輸血，從發病以來，連續接受輸血已超過10年，以往都依賴注射式排鐵治療，但因注射治療相當耗時，因此患者對於排鐵治療態度並不積極，療程斷斷續續。直到近期感到不舒服，就醫時才發現血液中的血清鐵蛋白濃度（serum ferritin）已經高達5000ng/mL，如今得知已有新一代口服排鐵劑可以使用，他大嘆：終於可以找回原有穩定的生活品質了。鐵是身體裡造血的原料，但如果患有重型海洋性貧血、骨髓增生不良症候群以及再生不良性貧血的患者，因為其骨髓無法製造正常功能的紅血球，導致血紅素下降而造成貧血，必須長期接受輸血以降低患者不適感；但長期輸血卻使鐵質沉積在體內，導致器官受損。新竹馬偕醫院血液腫瘤科主任鄭弘毅指出，鐵質沉積一般不會有明顯病徵，除非已經出現嚴重的併發症，如心臟功能衰竭、肝硬化、糖尿病、皮膚色素沉著以及不孕症等等，此時患者才會意識要積極進行排鐵治療的重要性。一般來說，如果輸血超過20袋，或者抽血檢驗發現血清鐵蛋白濃度超過1000ng/mL時，臨床上會建議進行排鐵治療，但鄭弘毅主任提醒：「患者若是屬於需要定期輸血者，這類型的患者要特別小心自己是否為鐵質沉積症之高風險族群，如果是，應更需要留意，並且定時回醫院複診，監測血清鐵蛋白是否超過1000ng/mL。因此，鄭弘毅主任也建議有長期輸血需求的患者，都應考慮提前進行排鐵治療，以預防鐵質沉積所帶來的併發症。」以往排鐵治療多以注射方式為主，近幾年，新一代口服排鐵劑問世後，提升了排鐵治療的便利性以及患者的醫囑遵從性，療程上也較安全，可說是患者的一大福音！一天口服一次，用喝的方式，對患者來說相當方便。最後，鄭弘毅主任更呼籲，由於鐵質沉積是沒有病徵的，因此如果本身是需要定期輸血的患者，務必掌握三｢要」對策：1.「要全面了解」：建立疾病治療的正確觀念，遵照醫囑，了解排鐵治療的重要性。2.「要積極治療」：每天做好排鐵治療，建議每1-3個月回診監測血清鐵蛋白指數是否正常，只要醫囑遵行性愈好，排鐵治療愈積極，就可減少合併症的產生。3.「要定期追蹤」：建議患者每天詳細記錄排鐵情形以及每次輸血狀況，供醫師做為調整治療方式與用藥的參考。 

（優活健康網記者劉麥文／採訪報導）你是否平常也有貧血的困擾呢？小心，可別輕忽了！根據衛生署委託中央研究院之計畫調查發現，台灣65歲以上老人有19.5％男性及18.8％女性有貧血症狀，發生率約是每五人即有一人。而此類跟血液有關的疾病，如多發性骨髓瘤或是骨髓增生不良症候群，通常在初期都是以貧血症狀顯現，年紀越大好發率就越高。多發性骨髓瘤是一種最常見的血液罕見疾病，會侵犯骨髓引起全身多處骨頭的疼痛，也會影響正常的造血功能，導致貧血、血小板缺乏、免疫能力下降等潛在會危及生命的病症，且約有98％是在40歲以後發生；骨髓增生不良症候群是一種骨髓造血病變，好發年齡多在65至70歲前後，異常之造血功能會導致不正常的幹細胞成熟，以致骨髓幹細胞無法正常地分化成熟成正常的紅血球、白血球及血小板，另外也將致使骨髓增生與慢性的周邊血液細胞減少。不過美國Celgene賽基藥廠的兩項藥品，瑞復美膠囊和委丹扎注射劑已在台灣通過健保給付，針對多發性骨髓瘤及骨髓增生不良症候群的治療藥品，兩項藥物平均可讓患者年省兩百多萬藥費。瑞復美屬於口服膠囊，不會有其他骨髓瘤藥物會出現的周邊神經病變副作用，而委丹扎則是國內治療骨髓增生不良症候群的唯一用藥，這兩種藥物通過健保給付，對罕見血液疾病患者可是一大好消息。美國Celgene賽基藥廠也應經濟部邀請來台訪問，總公司執行副董艾勒斯表示，很開心這兩項藥品在台灣通過健保給付，造福更多患者，他們主要優先考量就是讓病人可以取得藥物，感謝台灣健保局的支持，病患可以得到更好的治療，才是最重要的。此外，Celgene賽基藥廠也至台大醫院、台大臨床試驗中心參訪，艾勒斯指出，台灣癌症研究，特別是肝癌、肺癌等，在全球學術領域是讓人振奮的，未來不排除與台灣藥廠合作、甚至在台設立研究中心的可能性，不過現階段還是以學術研究，研發更有療效的癌症新藥為目標。（圖片來源：主辦單位提供）