神經退化性疾病的基因治療有了新突破！馬偕醫院小兒遺傳科主任林達雄醫師發表基因治療腦白質退化症的動物實驗研究結果刊登於國際著名期刊「分子遺傳與代謝」（Molecular Genetics and Metabolism）， 並且獲選為八月的封面故事。此次研究主要是因為利用了神經軸突傳導神經信息物質至遠端神經元的特性，經由以腺病毒相關病毒為載體攜帶正常基因，直接注射入實驗動物的中樞神經的神經軸突聚集處，此正常基因即可在進入細胞後，被送達遠方細胞，並且製造出正常酵素蛋白，治療中樞神經系統的病變與發炎。此次研究同時找到小腦與脊髓神經退化的療法。藉由適當的基因療法，構成完整的治療基因網絡，同時保護小腦與脊髓的神經纖維髓鞘與神經軸突，成功遏止了小腦與脊髓的髓鞘退化與神經軸突病變。這對於諸如小腦萎縮症、多發性硬化症、脊髓性肌肉萎縮症等疾病， 將會是未來治療的新契機。延伸閱讀「神經退化性疾病基因治療」：http://www.uho.com.tw/sick.asp?aid=11769
