（撰文／優活健康網記者 湯蕎伊） （受訪者／生華生物科技股份有限公司總經理 宋台生博士） （圖片／生華生物科技股份有限公司） 生華生技已宣布向台灣、美國和PCT同步提出新專利申請，主要內容為小分子抗癌新藥CX-5461合併使用包括PARP抑制劑、PI3K和免疫療法藥物，在癌症治療上具有加乘效果。同時根據近日在澳洲的一項臨床前研究結果，首度證實CX-5461合併其他標靶藥，對於目前仍無有效治療方法的前列腺癌，具有抑制腫瘤癌細胞的效果。 新藥(First in class) 研發困難、風險高、最有價值 現今，台灣不論是生技中心或是醫學單位無不積極開發抗癌藥，卻鮮少有新藥(First in class)的出現，生華生技總經理宋台生博士表示，抗癌藥分為三個不同的層次，第一:新藥(First in class)，也就是市場首見的新藥，研發較困難、風險高但也最有價值。第二:類新藥，並非真的新藥而是將舊藥的劑型轉換，仍需做臨床實驗，成功機會較高。第三:舊藥。以上三種藥由於層次的不同其價值也有一定的差距。 (生華生技台北總公司團隊) CX-5461全新小分子標靶藥物 合成致死方式毒殺腫瘤細胞 宋台生博士指出，抗癌藥發展的新趨勢，已從化療演變成標靶治療(targeted therapy)，而生華生物科技研發的抗癌新藥―CX-5461是全新的小分子標靶藥物，其作用機轉為― CX-5461會精準嵌入癌細胞DNA致癌基因 (oncogene) 中的G4鍊體結構，做為G4鍊體結構的穩定劑，使得癌細胞在進行複製和轉錄作用時，造成DNA斷裂無法進行自我修復，以合成致死(Synthetic lethality)的方式毒殺腫瘤細胞。在正常情況下，人體的DNA中約有七十一萬個G4鍊體結構，而CX-5461只會嵌入癌細胞DNA的G4鍊體結構裡，非常精準而不會傷到正常的細胞。 (CX-5461會精準嵌入癌細胞DNA致癌基因中的G4鍊體結構，造成癌細胞的DNA斷裂無法進行自我修復死亡。) CX-5461目前已進入人體臨床試驗階段。這項新的專利揭露了CX-5461合併其他抗癌藥物在臨床前的研究數據。結果顯示，在移植了三陰性乳癌病患腫瘤的動物試驗中，合併使用CX-5461及PARP抑制劑可以抑制腫瘤生長。新專利同時揭露，隨著CX-5461劑量的增加，除了增強免疫反應，同時可誘發腫瘤產生趨化因子（chemokines），增強毒殺癌細胞的治療效果。 另外，與生華生技共同合作進行血液性癌症臨床試驗的澳洲Peter MacCallum Cancer Centre (PMCC)日前於美國癌症研究協會(AACR)出版的癌症臨床研究期刊(Clinical Cancer Research）上，發表了一項運用包括CX-5461在內的兩種新藥組合療法成果，首度證實了在治療前列腺實體腫瘤上的有效性。 這項計畫是由澳洲PMCC、蒙納許大學(Monash University) 和澳洲國立大學(Australian National University) 共同合作，研究團隊中的蒙納許大學 Furic博士指出：「我們運用兩種化合物，CX-5461和CX-6258，它們協同工作以阻斷MYC致癌基因刺激癌細胞製造核醣體的能力，而核醣體正是製造蛋白質的細胞機器。缺乏了製造核醣體的能力，就能有效抑制癌細胞的生長」。這項全新的藥物合併療法，非常不同於目前多以藥物降低病人體內男性賀爾蒙濃度的荷爾蒙療法，替未來治療前列腺癌帶來新的曙光。 下一階段就要看這些結果，是否可以複製在前列腺癌病患身上。這項新發現，將可能加速生華生技為目前無法治癒的前列腺癌患者，開發出全新的抗癌藥物。 CX-5461治療廣度有別以往 重新開啟抗癌全新領域 宋台生博士表示，如果CX-5461合併使用包括PARP抑制劑、PI3K和免疫療法藥物的這項專利獲准，將會強化CX-5461的開發價值，同時也將擴大CX-5461在未來多種適應症上的大幅應用及更多策略性的發展選項，開啟抗癌治療的全新領域。 (CX-5461合併使用包括PARP抑制劑、PI3K和免疫療法藥物的這項專利獲准，將會強化CX-5461的開發價值。)
