#蕭斐元

全球醫藥產業蓬勃發展，但亞太地區仍普遍存在健康公平的差距，為解決患者遭遇的醫療障礙，由諾華（Novartis）贊助舉辦的2024亞太患者創新峰會（APPIS Summit）於3月19、20日登場，在線上結合實體活動形式下，台灣共有13個病友團體、40人參與，且有40多位來自不同國家的政策制定者、學者、病患倡議團體以及健康產業代表，針對健康識能、健康政策形塑，以及數位健康與溝通等三大主軸進行演講分享，其中更包含台灣大學臨床藥學研究所蕭斐元所長、罕見疾病基金會陳冠如執行長、癌症希望基金會倡議發展部蔡士敏主任等台灣講者。 台灣諾華總裁麥芳蘭（Fran Milnes）致詞時表示：「在諾華，我們始終秉持病患至上。過去三年透過『諾華患者創新和解決方案聯盟暨合作夥伴計畫（APPIS）』，我們推動了在台灣加速創新治療可及性的政策討論。今年，來自台灣的講者們向來自亞太、中東及非洲地區的病友團體代表分享病患如何貢獻真實世界數據，幫助醫療決策的制定能夠真實反映病患價值，我們感到與有榮焉，我們相信這些討論將推動有意義的病患參與和促進與各方關係者的合作，進而確保病患的聲音更有影響力。」 醫療科技評估機制，病友參與備受重視 因應醫療科技快速發展，病患對於新醫療科技、新醫療服務及新藥物之需求增加，健保署成立「健康政策與醫療科技評估中心（Center for Health Policy and Technology Assessment，CHPTA）」且於今年1月1日開始運作，開啟國內醫療科技評估（health technology assessment, HTA）的新紀元，也讓台灣成為亞太區少數將病友參與正式納入醫療科技評估機制的國家。 台灣大學臨床藥學研究所蕭斐元所長表示，台灣近年醫療科技評估已有病人意見參與的機制，自2015年至2024年2月，於藥品共擬會議附錄公開之病友意見案件約70件，其中60%為癌症藥品；而病友意見會前會舉辦場次與參與人次也有增加的趨勢。今年隨著CHPTA成立，病患團體皆期盼能與其建構更緊密的夥伴關係，且調查顯示病友團體希望開放參與的過程中，96％認為最重要是在專家會議階段參與病人意見的討論，71％希望正式成為共擬會議成員；其他期待也包括新藥提送HTA評估時即納入病人專家參與討論、針對醫療科技評估(HTA)結果報告提供意見反饋。 提升病友參與的能力　英國NICE培訓制度可借鏡 值得注意的是，除了賦權之外，賦能病患參與討論與溝通的能力，讓病患的聲音可以更有系統、有效率地納入決策機制中，也成為病患團體關注的焦點之一。峰會中針對台灣13個病友團體代表進行調查，病人參與最需要補足的能力依次為了解技術性語言，如療效安全性、成本效益評估、財務衝擊；認識HTA的機制，例如評估流程、評估因素以及收集病人意見的方法學、提升證據可信度」。 調查也發現，87％病友團體認為目前的資訊或資源無法補足病友專家應具備的能力。對此，蕭斐元所長與財團法人醫藥品查驗中心代表，在本次峰會中分享NICE（英國國家健康暨照護卓越研究院，原名為The National Institute for Health and Care Excellence）的病人專家培訓機制做為參考。NICE是英國專責制定高品質健康照護治療指引與提供政策建言的獨立組織。 APPIS創新合作　台灣病患意見案例分享 如何透過蒐集真實世界的病人意見，影響健康政策，促進藥物健保給付呢？罕見疾病基金會陳冠如執行長分享，台灣自2013年二代健保上路後，罕藥的健保給付率日漸困難，家族性澱粉樣多發性神經病變FAP在2015年新藥問世，病友殷殷期盼健保給付的治療機會，因此基金會輔導協助成立FAP病患支持團體，調查與蒐集病患的意見和問題、研究疾病症狀、治療方式與用藥經驗等真實世界的資料，彙整報告提供給政府機關，加上舉辦記者會讓病患發聲、發動公共政策參與平台連署，得到健保署關注，特別邀請病團代表出席共擬會會前會分享意見。而經過基金會與病團的合作，新藥終於在去年通過健保給付，實現病友改善生活品質的病症的希望。 除病患意見參與之外，台灣在病人教育方面也引領創新，癌症希望基金會在2023年榮獲APPIS創新者計畫支持，在本次峰會由倡議發展部蔡士敏主任分享基金會如何經由創新者計畫的支持，優化已開發的社群軟體Line衛教工具「血癌攻略」，透過分眾貼標與精準推播等功能，提供以病友為中心的個人化衛教資訊，讓病友免於在網路上茫然無助地尋找，而是可以很快速地得到正確資訊，安心地接受治療，邁向康復。此血癌攻略也更獲病友喜愛，其成功模式未來也有機會複製到肺癌、淋巴癌、卵巢癌、乳癌等4種癌症數位工具。 除了台灣醫療科技評估的亮點，今年APPIS峰會還邀請到澳洲脊髓肌肉萎縮症（SMA）協會創辦人暨Advocacy Beyond Borders全球傑出貢獻事務負責人Julie Cini，分享真實世界的病友數據如何影響健康政策的形塑；澳洲神經內分泌腫瘤協會首席執行官Meredith Cummins分享病患自我倡議的成功經驗。 「患者創新與解決方案聯盟與合作夥伴關係平台（The Alliance & Partnerships for Patient Innovation & Solutions，簡稱APPIS）」是由諾華（Novartis）資助成立，以消弭亞太、中東和非洲地區存在的健康差距為目標，分為「亞太患者創新峰會（APPIS Summit）」、「APPIS創新者專案」和各國在地的「APPISx計畫」。平台計畫已邁向第四年，迄今有來自60多個國家、2000多人參與交流，並就患者創新和解決方案展開合作。

根據國家發展委員會數據顯示，台灣社會推估將於2025年邁入超高齡社會，老年人口占總人口比率將持續攀升，預估於2039年突破30%，亦即每2位青壯年就必須照護1位老年人。其中，骨質疏鬆症（後稱骨鬆）的高盛行率更是全民健康的隱憂，依據2019年健保資料庫統計，50歲以上病人族群中，每3人便有1人是骨鬆患者，骨鬆更可能導致髖部與脊椎骨折，衍生長期失能、臥床等長期照護隱憂，而台灣更是亞洲區髖骨骨折發生率第一的國家，使得個人與家庭照護負擔廣為增加。 醫界近年來也持續呼籲政府提升骨鬆治療照護，提倡應積極落實高齡者定期骨密度檢測與接續治療，國立臺灣大學臨床藥學研究所所長蕭斐元教授針對未來20年間70歲以上停經後婦女發生骨折的事件數和直接照護費用進行藥物經濟模型之研究，研究結果指出，未來五年間，70歲以上停經後婦女人口預計將從2022年的144萬人增加至2027年的191萬人，且骨鬆骨折的案例將自2022年的7萬例增加至2027年的9萬例，整體預算成本花費也將從2022年新台幣103億增加到2027年新台幣137億，突顯骨鬆骨折案件數的大量增加，也呈現骨鬆性骨折將導致個人乃至於國家支出的大量醫療負擔。 蕭斐元教授亦指出，透過骨鬆診斷常使用的雙能量X光吸收儀（DXA檢測）並搭配積極治療，將減少骨鬆骨折發生與直接醫療成本花費 根據本次研究模組顯示，當骨鬆篩檢率增加50%與治療率增加44%，則於2027年將減省整體醫療費用達新台幣7.7億，隨時間拉長節省的費用將更顯著；對於病患臨床結果、照護者的經濟與勞力成本，乃至於整個醫療體系都是正向的發展。然而，依據目前健保給付規範，骨鬆需在骨密度T值小於-2.5且已發生骨鬆骨折等情況下才有相對應的健保治療藥品，也使得優化現行篩檢與治療政策成為提高臨床骨鬆治療結果和減輕經濟負擔的重要解方。 中華民國骨質疏鬆症學會第十三屆黃兆山理事長此次受團隊邀請作為此研究計畫的臨床諮詢專家，在過程中對於目前骨鬆現況感到憂心，呼籲政府在考量骨鬆治療時應防範於未然，走在民眾前端，若民眾意識到骨鬆其實也是種病症，同時政府健保補助跟上支持，更能促動病人篩檢意願，達到有效降低風險族群骨折狀況發生，也進而能改善因失能所導致的長照人力短缺、經費壓力等惡性循環。 綜合上述學者專家的建議，今(2023)年年底伴隨骨鬆醫學會年會與世界骨鬆日等活動，期盼能藉由論壇與活動喚醒政府及全民關注骨鬆治療的重要性，並能提早在未來健康政策中提高骨密度檢測與骨鬆藥物治療比率，從政府端挹注對於高齡者權益、骨鬆議題的全力支持，落實全民健康「骨鬆早篩檢，骨折不出現」的美好健康願景。