#健康政策與醫療科技評估中心

全球醫藥產業蓬勃發展，但亞太地區仍普遍存在健康公平的差距，為解決患者遭遇的醫療障礙，由諾華（Novartis）贊助舉辦的2024亞太患者創新峰會（APPIS Summit）於3月19、20日登場，在線上結合實體活動形式下，台灣共有13個病友團體、40人參與，且有40多位來自不同國家的政策制定者、學者、病患倡議團體以及健康產業代表，針對健康識能、健康政策形塑，以及數位健康與溝通等三大主軸進行演講分享，其中更包含台灣大學臨床藥學研究所蕭斐元所長、罕見疾病基金會陳冠如執行長、癌症希望基金會倡議發展部蔡士敏主任等台灣講者。 台灣諾華總裁麥芳蘭（Fran Milnes）致詞時表示：「在諾華，我們始終秉持病患至上。過去三年透過『諾華患者創新和解決方案聯盟暨合作夥伴計畫（APPIS）』，我們推動了在台灣加速創新治療可及性的政策討論。今年，來自台灣的講者們向來自亞太、中東及非洲地區的病友團體代表分享病患如何貢獻真實世界數據，幫助醫療決策的制定能夠真實反映病患價值，我們感到與有榮焉，我們相信這些討論將推動有意義的病患參與和促進與各方關係者的合作，進而確保病患的聲音更有影響力。」 醫療科技評估機制，病友參與備受重視 因應醫療科技快速發展，病患對於新醫療科技、新醫療服務及新藥物之需求增加，健保署成立「健康政策與醫療科技評估中心（Center for Health Policy and Technology Assessment，CHPTA）」且於今年1月1日開始運作，開啟國內醫療科技評估（health technology assessment, HTA）的新紀元，也讓台灣成為亞太區少數將病友參與正式納入醫療科技評估機制的國家。 台灣大學臨床藥學研究所蕭斐元所長表示，台灣近年醫療科技評估已有病人意見參與的機制，自2015年至2024年2月，於藥品共擬會議附錄公開之病友意見案件約70件，其中60%為癌症藥品；而病友意見會前會舉辦場次與參與人次也有增加的趨勢。今年隨著CHPTA成立，病患團體皆期盼能與其建構更緊密的夥伴關係，且調查顯示病友團體希望開放參與的過程中，96％認為最重要是在專家會議階段參與病人意見的討論，71％希望正式成為共擬會議成員；其他期待也包括新藥提送HTA評估時即納入病人專家參與討論、針對醫療科技評估(HTA)結果報告提供意見反饋。 提升病友參與的能力　英國NICE培訓制度可借鏡 值得注意的是，除了賦權之外，賦能病患參與討論與溝通的能力，讓病患的聲音可以更有系統、有效率地納入決策機制中，也成為病患團體關注的焦點之一。峰會中針對台灣13個病友團體代表進行調查，病人參與最需要補足的能力依次為了解技術性語言，如療效安全性、成本效益評估、財務衝擊；認識HTA的機制，例如評估流程、評估因素以及收集病人意見的方法學、提升證據可信度」。 調查也發現，87％病友團體認為目前的資訊或資源無法補足病友專家應具備的能力。對此，蕭斐元所長與財團法人醫藥品查驗中心代表，在本次峰會中分享NICE（英國國家健康暨照護卓越研究院，原名為The National Institute for Health and Care Excellence）的病人專家培訓機制做為參考。NICE是英國專責制定高品質健康照護治療指引與提供政策建言的獨立組織。 APPIS創新合作　台灣病患意見案例分享 如何透過蒐集真實世界的病人意見，影響健康政策，促進藥物健保給付呢？罕見疾病基金會陳冠如執行長分享，台灣自2013年二代健保上路後，罕藥的健保給付率日漸困難，家族性澱粉樣多發性神經病變FAP在2015年新藥問世，病友殷殷期盼健保給付的治療機會，因此基金會輔導協助成立FAP病患支持團體，調查與蒐集病患的意見和問題、研究疾病症狀、治療方式與用藥經驗等真實世界的資料，彙整報告提供給政府機關，加上舉辦記者會讓病患發聲、發動公共政策參與平台連署，得到健保署關注，特別邀請病團代表出席共擬會會前會分享意見。而經過基金會與病團的合作，新藥終於在去年通過健保給付，實現病友改善生活品質的病症的希望。 除病患意見參與之外，台灣在病人教育方面也引領創新，癌症希望基金會在2023年榮獲APPIS創新者計畫支持，在本次峰會由倡議發展部蔡士敏主任分享基金會如何經由創新者計畫的支持，優化已開發的社群軟體Line衛教工具「血癌攻略」，透過分眾貼標與精準推播等功能，提供以病友為中心的個人化衛教資訊，讓病友免於在網路上茫然無助地尋找，而是可以很快速地得到正確資訊，安心地接受治療，邁向康復。此血癌攻略也更獲病友喜愛，其成功模式未來也有機會複製到肺癌、淋巴癌、卵巢癌、乳癌等4種癌症數位工具。 除了台灣醫療科技評估的亮點，今年APPIS峰會還邀請到澳洲脊髓肌肉萎縮症（SMA）協會創辦人暨Advocacy Beyond Borders全球傑出貢獻事務負責人Julie Cini，分享真實世界的病友數據如何影響健康政策的形塑；澳洲神經內分泌腫瘤協會首席執行官Meredith Cummins分享病患自我倡議的成功經驗。 「患者創新與解決方案聯盟與合作夥伴關係平台（The Alliance & Partnerships for Patient Innovation & Solutions，簡稱APPIS）」是由諾華（Novartis）資助成立，以消弭亞太、中東和非洲地區存在的健康差距為目標，分為「亞太患者創新峰會（APPIS Summit）」、「APPIS創新者專案」和各國在地的「APPISx計畫」。平台計畫已邁向第四年，迄今有來自60多個國家、2000多人參與交流，並就患者創新和解決方案展開合作。

健保署近期積極推動多項健保藥品政策改革措施，如暫時性支付、擴充新藥預算、推動平行送審機制等。在上月成立的「健康政策與醫療科技評估中心」（CHPTA）有望縮短新藥審查時間，也期望給於病友更好的治療。由於肝癌長期位居台灣十大癌症死因第二位，又有「國病」之稱，許多患者在明顯感到身體不適時已經進入中晚期，治療不易且存活率較低。健保署已於112年8月宣布將免疫合併抗血管新生標靶藥物治療（免疫合併療法）納入健保給付。此舉措施可望提升晚期肝癌患者的存活率，被視為國病肝癌治療的重要一步，有望成為賴清德總統當選人提出的「2030年癌症死亡率降低三分之一」目標先驅。 晚期肝癌免疫合併療法納入健保已半年多，台灣年輕病友協會與羅氏大藥廠今日（2/22）舉辦「晚期肝癌治療經驗分享會」，現場邀請到健保署署長石崇良及各界專家、病團代表，包含楊培銘（財團法人肝病防治學術基金會總執行長）、蘇東弘（台大醫院內科部主治醫師）、林錫銘（林口長庚醫院胃腸肝膽科主治醫師）共襄盛舉，從提升晚期肝癌存活率到癌症治療新時代，接軌國際指引給癌友更好的治療，加強呼籲肝癌高風險族群需定期追蹤、提高篩檢率。 健保署石崇良署長於會中指出，健保署一直以來重視病友的權益，去年推動多項健保藥品政策改革措施，像是暫時性支付、擴充新藥預算、推動平行送審機制等措施。今年1月份除了成立CHPTA加速新藥審查外，也宣布有11項新藥新增給付、7項藥品擴增給付規定，持續為患者和醫師提供更多治療選擇，同時也更有效減輕患者的經濟負擔。 財團法人肝病防治學術基金會強調：肝癌仍是國病，呼籲政府和社會各界共同努力改善肝癌治療策略 財團法人肝病防治學術基金會總執行長楊培銘分享台灣肝病環境現況以及免疫合併療法納入健保的意義與效果。楊總執行長指出，台灣肝病的現行環境雖然逐年改善，但肝癌仍應是大眾關注的健康議題，特別是在晚期肝癌死亡率方面。他強調，免疫合併療法納入健保的重要性不僅在於給患者更多治療選擇，更是對國家肝癌防治政策的一大突破。楊總執行長感謝政府、醫療機構、社會各界共同攜手，努力改善肝癌治療策略，同時也呼籲加強民眾對早期篩檢的重視，以期提早發現和治療肝癌，進而降低死亡率。 台大醫院內科部蘇東弘主治醫師提醒，代謝性肝病患者仍有罹癌風險 台大醫院內科部蘇東弘主治醫師表示晚期肝癌的治療迎來了重要的突破，然而肝癌早期通常無明顯症狀，強調定期篩檢和追蹤的重要性。現行的腹部超音波、胎兒蛋白等篩檢方法，即使指數正常，也不代表沒有慢性肝炎病毒感染、肝纖維化或肝硬化的可能。蘇醫師分享了一位60歲男性患者的個案，這位患者在過去十年中一直患有糖尿病、高血脂和冠狀動脈心臟病，並在年輕時發現B型肝炎，並未持續追蹤。直到2023年10月的血液檢查才發現胎兒蛋白水平異常上升。進一步檢查確診他肝左葉有一顆6.9cm的腫瘤。蘇醫師強調規則追蹤的重要性，早期發現可以提高治療成功的機會，並降低治療的風險和成本。 蘇東弘醫師也提醒民眾肝癌的危險性並非僅來自B型、C型肝炎演變，代謝性肝病的患者依舊有產生肝硬化及肝癌的風險。這類型患者通常與肥胖、高血壓、高膽固醇、糖尿病等危險因子密切相關，現代人不良的生活方式，如高糖高脂飲食、缺乏運動等，可能使脂肪在肝臟內的積聚，進而導致脂肪性肝炎和肝細胞受損，最終發展成為肝硬化和肝癌。 林口長庚胃腸肝膽科林錫銘教授強調，中晚期肝癌治療應朝向痊癒的目標努力 台灣肝癌醫學會名譽理事長、林口長庚胃腸肝膽科林錫銘教授分享他個人在使用免疫合併療法的60多例經驗上，也是目前國際上被認可的晚期肝癌治療指引第一線選擇，包括PD-1和PD-L1抑制劑以及VEGF抑制劑的單株抗體。其中有一位晚期肝癌患者，在接受免疫合併療法後，腫瘤標誌和MRI結果均顯示緩解。另外一位雖然是中期肝癌患者，但由於腫瘤數量眾多且合併有肝硬化和門脈高壓，不符合肝移植的標準。透過免疫合併療法和質子治療的應用，該患者也獲得了緩解，進而有機會進入肝移植階段。 林錫銘教授強調肝癌治療最新的觀念是有機會痊癒就要爭取，而不僅是緩解及控制病情。「早期發現、早期治療」 仍是關鍵，無論是中期或晚期肝癌，適當的局部治療搭配藥物治療，都有機會獲得更好的效果。 林錫銘教授也表示，免疫合併療法在提升治療反應率和降低副作用方面有新的進展，雖然已納入健保給付但條件上相對嚴格，期待專家和政府相關單位共同討論，使更多患者能受益。 台灣癌症基金會蔡麗娟副執行長認為癌症新藥基金擴增，將為病友帶來更多希望 台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟表示，晚期肝癌免疫合併療法納入健保給付對病友們的治療帶來希望，在免疫合併療法納入健保給付下，治療效果對於病友來說更為穩定，傳統治療的副作用也明顯減輕。尤其符合健保給付條件之下，每位病友每年能省下高達300萬的藥費，不僅減輕經濟壓力的同時，也減輕病友及其家屬的心理負擔。 蔡副執行長指出，對於癌症新藥基金可能擴增至百億的展望，將對病友無法負擔昂貴藥費的問題有所助益。她更進一步感激並呼籲，癌症新藥基金應優先支持已通過三期試驗且在臨床上已經證實效果的創新藥品，藉以加速接軌國際治療指引，為實現2030年降低三分之一癌症死亡率的目標邁出堅實的一步。 台灣年輕病友協會期盼，新政府及健保政策更加注重病友權益 主辦單位台灣年輕病友協會副理事長劉桓睿以總統當選人賴清德所提出的「2030降低癌症三分之一死亡率」為目標指出，為實現這一目標的關鍵在於所有的癌症都應「早期發現、早期治療」，並提供晚期癌友更有效、副作用更小的創新療法。為加速癌症新藥引進並提升治療可近性，新成立的健康政策與醫療科技評估中心（CHPTA）讓病友看到了更多希望。行政法人化有望提高穩定性，並期待CHPTA在藥品健保給付的評估中，能真正落實「以病患為中心」的精神，兼顧病患的治療需求、藥品療效和生活品質。劉副理事長感謝並期待新政府及醫療界持續努力，以提升早期發現肝癌意識並有效改善治療方案為目標，期待CHPTA在病患利益及醫療品質提升方面都能發揮更積極的作用。