#中華民國血友病協會

血友病友從出生開始，就面臨各種出血的困擾，如今血友病治療進步已能大幅降低出血狀況，但病友生活上仍面臨困境，在現有藥物的限制下，家長需時時注意孩子的凝血因子濃度、提醒孩子避免會碰撞的活動，也有許多病友的關節在現有治療下，仍持續有惡化的情形，限制對於夢想的追求。病友與家人都期盼新的治療能提供更高的凝血因子濃度，支持他們如正常人般生活。台灣兩大血友病團體串聯舉行病友交流會議，邀請專家醫師聆聽病友的聲音，分享國際上血友病治療趨勢。 中華民國血友病協會與台灣省關懷血友病協會，日前分別於台北、台中舉辦「血友治療新趨勢諮詢會議」，特邀請臺大醫院血液科血友病中心周聖傑醫師、中山醫學大學附設醫院兒童血液科主任翁德甫醫師，與全台病友一起討論血友病的現行問題，及對未來新藥治療的期待。 臺大醫院血液科血友病中心周聖傑醫師受中華民國血友病協會邀請，說明目前血友病治療困境 周聖傑醫師表示，目前血友病治療環境已大幅改善，包含凝血因子與非因子療法，有許多武器能幫助病友。但周聖傑醫師也進一步分享，凝血因子相較於非因子治療能夠達到更高的凝血因子濃度(50~150%)，惟頻繁地施打仍使病友生活充滿挑戰，目前家長需緊盯孩子的體育課表，前一晚或是早上幫孩子施打凝血因子，以確保運動當下有較高的凝血因子濃度提供孩子完整的保護力。 翁德甫醫師也分享，台灣早期只有需求性治療，須等到病人出血了才能治療，導致許多資深病友至今膝關節或已置換人工關節、又或不良於行，而這一群關節已受損的病友比起年輕的病友來說，對於長效、能提供高濃度的凝血因子治療，有更高的需求。 中山醫學大學附設醫院兒童血液科主任翁德甫醫師分享最新A型血友病治療選擇 頻繁注射無法持續 病友被迫與疾病妥協夢想 30多歲的中生代病友張先生回憶，學生時期曾經是田徑校隊，需代表學校參加全國競賽，身為血友病友的他非常珍惜可以跟其他同學一樣運動、上場揮灑汗水的機會，但過往治療受限於藥物半衰期較短，凝血因子濃度無法長時間維持在高濃度，需要每周2-3次頻繁的注射，也使他無法維持最佳戰力，後來因為運動後的腳踝關節出血惡化，不得不放棄原本的運動生涯。 周聖傑醫師解釋，血友病目前的治療方式主要分為凝血因子與非因子治療，非因子治療以皮下注射為主，能減少施打頻率，但換算後無法到達生理的凝血因子濃度，對於想要從事高強度運動的病友來說可能不足。一般民眾正常凝血因子生理濃度為50~150%，而現在的長效第八凝血因子治療已能在施打後達到該濃度，但受限於半衰期短，病友須一周約2~3次的規律注射才能維持保護，因此限制了許多人的生活節奏與職業選擇。 拒絕躺平人生 盼高保護力提高行動力 「退出田徑校隊」、「上體育課須配合用藥時間」、「希望孩子只培養靜態興趣」，會議中來自不同的病友故事，每個獨特的疾病旅程下都有對生活選擇的遺憾。帶著小小病友出席的家長們，除了感謝醫療與政策的進步讓孩子可以一出生就能接受健保保障的血友病治療，也期待有更高保護力的新治療選擇，同時也能拉長高濃度時間，讓高保護力不再稍縱即逝，孩子的夢想也能一起延續。 翁德甫醫師說明，目前最新版血友病管理準則建議病友在預防治療的最低點濃度（trough level）應該介於3～5％，而以往長效型第八凝血因子治療最低點濃度最高為3%、每周2~3次的注射頻率，目前已有最新高度持續性第八凝血因子，可以每周注射一次即可提高成人病友的在預防注射後四天內的濃度達到40%以上，而最低濃度則可以維持在18%以上。維持一整周的保護力，讓病友們迫切期待。 周聖傑醫師補充，以往第八凝血因子治療的半衰期是在8～12小時，目前最新的長效第八凝血因子有了結構性的改善，能提供高度持續性的濃度保護力，其半衰期可達到40～42小時，因此每週只需要施打一次；同時其低谷濃度成人能維持18％，孩童也可到10％，能提高良好保護力，病友可以不用再特別配合運動需求而調整施打時機，一周之內都有良好的保護力。 盼健保持續支持新藥給付 改善血友病治療 主持「血友治療新趨勢諮詢會議」的兩會家長，中華民國血友病協會周瑞欽理事長與台灣省關懷血友病協會謝明翰理事長共同期待，血友病患者儘管目前多數都能控制好病情，但離擁有跟一般人一樣的生活品質仍有一段落差，期望各界支持更好的藥物與治療，目前第八凝血因子也已有新藥在台上市，希望健保能持續照顧、維護病友的近藥權，讓醫師能有更多、更好的藥物武器來改善血友病的治療，給予病友更好的生活品質。 MAT-TW-2301493-1.0-10/2023

每年4月17日為「世界血友病日」，為呼籲及喚起大眾對於血友病的認知，世界各地都會舉辦響應活動，以提升一般民眾對血友病、類血友病、罕見出血性疾病、先天性血小板功能異常疾病的關注，給予病友更多的支持和關懷。2023年世界血友病日主題為「全面醫療 豐沛整體醫療資源，健全所有 照護罕見出血疾病」，英文主題為「Access for All」。台灣血栓暨止血學會規劃在2023年4月15日星期六上午十點開始，於台北市長官邸藝文沙龍，舉辦「世界血友病日響應活動媒體會」，藉此呼籲大眾，能對血友病及其他罕見出血性疾病，有更深入且正確的認識，共同關懷所有罕見出血性疾病。 台灣血栓暨止血學會榮譽理事長沈銘鏡教授表示，先天性血友病是一種體內缺乏第八或第九凝血因子，造成血液不易凝固的疾病，血友病患因關節容易反覆出血，常有關節病變的問題。早期台灣對於血友病的暸解及關注比較不足，除了部分民眾對血友病充滿錯誤迷思外，也因為治療昂貴而讓病友擔心家庭負擔沈重，甚至因此未能好好治療。所幸在民國84年，將血友病納入全民健保重大傷病給付，加上不斷引進新注射製劑及藥物，讓病友們得以擺脫過往需要花大錢的壓力，能獲得充分且完善的治療，達到與國際水準並駕齊驅的目標。 基因缺陷造成缺乏凝血因子，血友病可分為AB兩型 血友病是因人體內第八或第九凝血因子缺乏，所造成的一種遺傳性凝血障礙疾病，可分成缺乏第八凝血因子的A型血友病，及缺乏第九凝血因子的B型血友病；又可依照其凝血因子的缺乏程度，分成輕、中及重度血友病，患者絕大部分是男性，受傷後或關節容易因此而流血不止，也很容易關節自發性出血。 世界血友病聯盟於2000年提出，除了第八或第九凝血因子缺乏的血友病以外，其它包括類血友病、先天性罕見出血性疾病、先天性血小板功能異常疾病，也應給予妥善照顧。 規律預防注射  防止出血 病友活動更安心 過去血友病的治療，主要是在發生關節出血或其他出血狀況時，才給予血漿或注射凝血因子的「需要時治療」；而最新的血友病醫療治療準則和台灣健保給付規範，已經把定期規律注射凝血因子或非因子藥物，以維持體內最低凝血因子濃度的「預防性治療」，當作重度血友病達成標準常規治療的首要目標。 目前已經有多種標準型或長效型第八或第九凝血因子，應用在血友病預防性治療。長效型凝血因子製劑因其在體內的半衰期較長，可減少注射次數，更持久地維持最低體內凝血因子濃度，預防出血並保護關節，不但提高治療方便性，也增加患者的治療意願。標準型半衰期凝血因子注射後體內凝血因子濃度，較可以保護及防止劇烈肢體活動引起的出血，對生活活躍或喜好運動的病友相當適宜；另有長效「非凝血因子」皮下注射製劑的方式，對預防性注射的應用，也有其相對方便的特點。 台灣血栓暨止血學會響應 呼籲血友病友獲得全面照護 重度血友病如果規律預防注射，控制得宜，病友其實跟常人無異，台灣血栓暨止血學會彭慶添理事長說，以重度血友病患者為例，不少病友關節都處在反覆出血、腫脹疼痛的狀況，嚴重影響病友行動力及自主照顧能力，且關節一旦變形將造成不可逆的影響，甚至必須置換人工關節。因此，應及早開始進行預防性治療，規律注射，可大幅降低日常生活中的出血風險，避免關節損傷，使病友維持良好生活及運動品質減少出血。 台灣享有「血友病醫療之父」稱譽的沈銘鏡教授表示， 世界血友病日有兩大意義。首先，加拿大的世界血友病聯盟創始人法蘭克·舒納波先生(Mr. Frank Schnabel)，本身便是重度A型血友病病友，早年加拿大因治療資源尚未完善，關節發生明顯病變，造成腰部無法挺直走路，行動受到影響，為此他於1963年號召世界各國頂尖血友病醫療人員及研究血液凝固學學者成立世界血友病聯盟，目的為增進血友病醫療防治和相關研究發展，進而協助病友獲得更好的治療。 每兩年召開的大會上進行學術討論交流最新、最頂尖的治療資訊，帶給血友病醫療很大的進步。法蘭克·舒納波先生於1987年過世，聯盟為緬懷紀念他終生對血友病醫療及研究的奉獻，於1989年宣布，以他的生日4月17日定為「世界血友病日」，除了紀念法蘭克·舒納波先生，也希望喚起社會大眾對血友病的關注，並給予患者更多的支持和幫助。第二層意義是，今年度主題為，「全面醫療 豐沛整體醫療資源，健全所有 照護罕見出血疾病」，英文為「Access for All」。世界血友病聯盟於2000年開始，也呼籲各國血友病中心，將類血友病、罕見出血性疾病、先天性血小板功能異常疾病，一起納入照護範圍。除了健全血友病醫療所需資源之外，也希望涵蓋其他各類型出血疾病，目標是把各種異常出血相關診療做得更好、更完善。 擺脫束縛 病友活出亮麗人生 國內兩大病友團體─中華民國血友病協會與台灣省關懷血友病協會，也將一同響應此次世界血友病日活動。會中將邀請六位病友一同分享他們精彩的故事：中華民國血友病協會理事長周瑞欽將分享自身預防注射經驗，另外也談及病友協會的努力方向；另一位病友在上個月有情人終成眷屬，將偕同新婚牽手一同出席響應；第三位將分享他在預防注射後，自力規劃，獨乘風火輪前往日本進行自助旅行；第四位小妹妹因罕見出血性疾病接受預防注射，一樣可以健康活潑地長大；第五位分享預防注射帶給他的翻轉人生；最後一位是類血友病友，將分享她與眾不同的生命故事。 【認識血友病小學堂】 第八凝血因子和第九凝血因子，都是人體內重要的凝血因子。 血友病患是因為基因缺陷，身體內缺乏第八或第九凝血因子，造成體內血液凝固異常、容易出血的一種疾病，可分為缺乏第八凝血因子的A型血友病、以及缺乏第九凝血因子的B型血友病。 血友病也可以按照易出血的危險程度，依血液中缺乏的該凝血因子最低濃度檢測結果，分為輕度(凝血因子濃度只有正常值的5％～30％之間)、中度(1％～5％)、或重度(＜1％)。重度血友病友，應該常規接受預防性注射，以降低日常活動引起的出血風險，避免關節損傷。 所有的血友病友，在面臨關節或其他部位已經出血，或即將接受侵入性治療或手術的情況時，也需要另外接受凝血因子注射。