血友病友從出生開始，就面臨各種出血的困擾，如今血友病治療進步已能大幅降低出血狀況，但病友生活上仍面臨困境，在現有藥物的限制下，家長需時時注意孩子的凝血因子濃度、提醒孩子避免會碰撞的活動，也有許多病友的關節在現有治療下，仍持續有惡化的情形，限制對於夢想的追求。病友與家人都期盼新的治療能提供更高的凝血因子濃度，支持他們如正常人般生活。台灣兩大血友病團體串聯舉行病友交流會議，邀請專家醫師聆聽病友的聲音，分享國際上血友病治療趨勢。 中華民國血友病協會與台灣省關懷血友病協會，日前分別於台北、台中舉辦「血友治療新趨勢諮詢會議」，特邀請臺大醫院血液科血友病中心周聖傑醫師、中山醫學大學附設醫院兒童血液科主任翁德甫醫師，與全台病友一起討論血友病的現行問題，及對未來新藥治療的期待。 臺大醫院血液科血友病中心周聖傑醫師受中華民國血友病協會邀請，說明目前血友病治療困境 周聖傑醫師表示，目前血友病治療環境已大幅改善，包含凝血因子與非因子療法，有許多武器能幫助病友。但周聖傑醫師也進一步分享，凝血因子相較於非因子治療能夠達到更高的凝血因子濃度(50~150%)，惟頻繁地施打仍使病友生活充滿挑戰，目前家長需緊盯孩子的體育課表，前一晚或是早上幫孩子施打凝血因子，以確保運動當下有較高的凝血因子濃度提供孩子完整的保護力。 翁德甫醫師也分享，台灣早期只有需求性治療，須等到病人出血了才能治療，導致許多資深病友至今膝關節或已置換人工關節、又或不良於行，而這一群關節已受損的病友比起年輕的病友來說，對於長效、能提供高濃度的凝血因子治療，有更高的需求。 中山醫學大學附設醫院兒童血液科主任翁德甫醫師分享最新A型血友病治療選擇 頻繁注射無法持續 病友被迫與疾病妥協夢想 30多歲的中生代病友張先生回憶，學生時期曾經是田徑校隊，需代表學校參加全國競賽，身為血友病友的他非常珍惜可以跟其他同學一樣運動、上場揮灑汗水的機會，但過往治療受限於藥物半衰期較短，凝血因子濃度無法長時間維持在高濃度，需要每周2-3次頻繁的注射，也使他無法維持最佳戰力，後來因為運動後的腳踝關節出血惡化，不得不放棄原本的運動生涯。 周聖傑醫師解釋，血友病目前的治療方式主要分為凝血因子與非因子治療，非因子治療以皮下注射為主，能減少施打頻率，但換算後無法到達生理的凝血因子濃度，對於想要從事高強度運動的病友來說可能不足。一般民眾正常凝血因子生理濃度為50~150%，而現在的長效第八凝血因子治療已能在施打後達到該濃度，但受限於半衰期短，病友須一周約2~3次的規律注射才能維持保護，因此限制了許多人的生活節奏與職業選擇。 拒絕躺平人生 盼高保護力提高行動力 「退出田徑校隊」、「上體育課須配合用藥時間」、「希望孩子只培養靜態興趣」，會議中來自不同的病友故事，每個獨特的疾病旅程下都有對生活選擇的遺憾。帶著小小病友出席的家長們，除了感謝醫療與政策的進步讓孩子可以一出生就能接受健保保障的血友病治療，也期待有更高保護力的新治療選擇，同時也能拉長高濃度時間，讓高保護力不再稍縱即逝，孩子的夢想也能一起延續。 翁德甫醫師說明，目前最新版血友病管理準則建議病友在預防治療的最低點濃度（trough level）應該介於3～5％，而以往長效型第八凝血因子治療最低點濃度最高為3%、每周2~3次的注射頻率，目前已有最新高度持續性第八凝血因子，可以每周注射一次即可提高成人病友的在預防注射後四天內的濃度達到40%以上，而最低濃度則可以維持在18%以上。維持一整周的保護力，讓病友們迫切期待。 周聖傑醫師補充，以往第八凝血因子治療的半衰期是在8～12小時，目前最新的長效第八凝血因子有了結構性的改善，能提供高度持續性的濃度保護力，其半衰期可達到40～42小時，因此每週只需要施打一次；同時其低谷濃度成人能維持18％，孩童也可到10％，能提高良好保護力，病友可以不用再特別配合運動需求而調整施打時機，一周之內都有良好的保護力。 盼健保持續支持新藥給付 改善血友病治療 主持「血友治療新趨勢諮詢會議」的兩會家長，中華民國血友病協會周瑞欽理事長與台灣省關懷血友病協會謝明翰理事長共同期待，血友病患者儘管目前多數都能控制好病情，但離擁有跟一般人一樣的生活品質仍有一段落差，期望各界支持更好的藥物與治療，目前第八凝血因子也已有新藥在台上市，希望健保能持續照顧、維護病友的近藥權，讓醫師能有更多、更好的藥物武器來改善血友病的治療，給予病友更好的生活品質。 MAT-TW-2301493-1.0-10/2023
