國內約有10多位罹患「陣發性夜間血紅素尿症」（以下稱PNH）的罕見疾病患者，這種疾病的新藥很昂貴，一年藥費就要千萬，讓家屬負擔相當重，且新藥都尚未納入健保給付。衛生署健保局指出，對於陣發性夜間血紅素尿症用藥問題，政府將妥善處理，達成下列目標，包括藥物供應不能斷、不要讓家屬自行負擔、加速健保納入給付。健保局表示，政府對罕見疾病病患非常關心，於89年2月9日通過罕見疾病防治及藥物法，且於89年8月9日頒訂罕見疾病醫療補助辦法，由衛生署相關單位編列預算補助。此外，每年全民健保支付罕藥的費用也從92年3億元，成長至99年18億元。健保局說，目前治療陣發性夜間血紅素尿症疾病的eculizumab成分藥品尚未領有衛生署核發的藥品許可證，病人所使用的藥品是由廠商所提供的試驗用藥，約有5位病患在使用這個藥品。衛生署已緊急聯絡PNH的罕病病人家屬、醫師以及罕病基金會，深入了解其困難，避免家屬心急如焚，並且在健保納入給付之前，將協調廠商延長供應時間，或尋求其他財源，協助度過難關，絕不會讓病人中斷治療，或讓家屬承受高額負擔。若民眾因病情需要，可依「罕見疾病醫療補助辦法」相關規定，請醫療機構檢具相關證明文件，申請補助醫療有關費用，政府會協助處理。有關PNH治療用藥的健保給付申請案，將待廠商補齊相關臨床資料後，由衛生署中央健康保險局儘速提全民健康保險醫、藥專家會議審議。
