#臨床試驗

在臺灣，許多雲端醫療資料庫用非結構化的方式保存，然而，龐大數據難以被有效的擷取分析，尚未能發揮醫療應用、學術研究、預測與診斷輔助等用途。臺灣阿斯特捷利康(AstraZeneca)看中臺灣臨床試驗的優勢，將其美國合作夥伴TriNetX及其全球電子病歷系統平台推薦給臺灣市場，希望幫助醫事人員更加掌握電子病歷資料庫的運用，強化臨床研究核心技能，進而從更有效的回溯性研究，提出研究構想與提案。 去識別化後的臨床數據，提升研發效率 日前於臺中中山醫學大學附設醫院舉辦之「2023健康醫療大數據暨電子病歷運用研討會」中，研討主題焦點之一便是完整介紹TriNetX所能為臨床試驗研究帶來的成果與價值，吸引全臺共有22家醫學中心派員參加。中山醫學大學附設醫院副院長，同時也是此研討會主辦人魏正宗教授表示，「大數據研究是真實世界研究領域的一環，也是未來的趨勢。此研討會的交流，幫助醫院研究人員了解如何運用來自TriNetX所彙整之大量去識別化後的臨床數據，掌握研究設計及統計方法發表論文與研究，讓真實世界數據產生真正的價值。」 AZ導入大數據力，為臺灣對接國際臨床試驗機會 臺灣阿斯特捷利康醫學事務處處長陳政斌表示，「阿斯特捷利康(AstraZeneca, 簡稱AZ) 是以領先科學聞名的全球生物製藥公司，而臺灣阿斯特捷利康不但是國內開展最多臨床研究的藥廠，為促使臺灣臨床試驗接軌國際合作，嘉惠醫學研究進展，協助引薦國際合作夥伴(美國)TriNetX的全球電子病歷平台進入臺灣。TriNetX已從全球30多個國家地區，170個醫療機構組織建立起巨型的真實世界證據網路，並為全球醫療機構提供了超過10,000個臨床試驗機會。目前全臺已有12家醫院簽約合作。」 臺灣阿斯特捷利康希望接軌國際的大數據整合，讓數據能被有效的擷取分析，拋磚引玉，樂見更多醫院的逐步參與，幫助國內醫院產出更好的回溯性研究成果，為等待治病的病人帶來契機，為臺灣醫療產業向上提升，接軌國際臨床試驗機會共盡心力。 

臺大醫院臨床試驗中心致力於台灣轉譯醫學發展及提升生醫科技實力，20年來積極連結全球臨床試驗研究產學界，並引進新的臨床治療技術為病患帶來治療生機。1994年起臺大醫院即與國際卓越藥品研發能力的美商默沙東藥廠（MSD）（下稱默沙東）進行合作，自2012年雙方簽署合作協議（MOU）全面展開合作至今已10周年。默沙東目前已是臺大醫院國內、外臨床試驗研究量能高居前三大合作夥伴。2022年臺大醫院更加入默沙東全球前瞻臨床試驗合作計畫，共同承諾將透過前瞻性的藥物研發合作計畫，持續精進藥物研發新技術，期許在2027年前達成每年幫助百萬名民眾醫療需求的目標。 醫療突破提升台灣多科腫瘤患者整體存活率 1994年臺大醫院與默沙東即開啟第一個有關高血壓疾病治療的臨床試驗研究合作，2012年簽署雙方全面合作的MOU，目前已合作170個臨床試驗研究計畫。其中半數以上的計劃案件與腫瘤藥物研發相關，其餘包括內、外婦兒等藥物臨床試驗，研究成果豐碩。 特別是雙方合作的腫瘤免疫療法的早期研究(KEYNOTE-001)，該試驗結果顯示免疫治療有助於整體存活率，奠定免疫治療在各類癌別的廣泛研究以及醫療突破，促進新藥在台灣核准上市。往後也陸續進行肺癌、頭頸癌和乳癌等多科腫瘤患的臨床試驗，有助於疾病治療的嶄新突破，改善了多科腫瘤患者的整體存活率。臺大醫院和默沙東也將藉由計畫合作，共同提升台灣臨床試驗的品質及效率，期勉能產出更多可供參考的臨床數據。 加入默沙東CSP計畫 同步掌握國際前瞻性藥物研發脈動 由於臺大醫院擁有與國際同步的臨床試驗專業能力，包括具備20年以上執行多種疾病的臨床試驗計畫經驗、嚴謹的研究倫理、臨床倫理規範及管理機制，此外，亦擁有強而有力的體系整合型臨床研究資料庫，以及具備法務、財務、生物統計等多專業的行政管理團隊，可協助提升國際產學合作效率、參與國際競爭性收案的臨床試驗計畫，是默沙東在亞太地區的重要合作夥伴。 2022年，默沙東啟動全球前瞻臨床試驗合作計畫（CSP，Clinical Site Partnership）台大醫院更是首波加入的20家研究醫院夥伴之一，未來將與全球臨床研究的專家藉由相關研究論壇討論臨床研究資訊，預期此項計畫對於國內前瞻性的臨床試驗技術、國際尖端臨床醫療人才養成及同步掌握國際前瞻性藥物研發脈動將有極大的助益。 雙方合作10周年回顧與展望 精進創新療法嘉惠病友 默沙東在台31年間深耕感染疾病、癌症等領域，增加藥品的可近性，照顧台灣病患需求。更於與臺大醫院臨床試驗合作中取得先進治療選項，例如免疫療法對抗早期或晚期癌症、疫苗、心血管疾病、及感染症等，讓治療更加貼近患者的需求。而在非癌症領域，近期臺大醫院亦參與默沙東新冠肺炎藥物在台灣的臨床試驗，期加速藥品研發的推進。，近10年內更參與超過30項大型跨國研究於疫苗、內分泌及心血管疾病等治療領域，協助新藥研發。雙方合作逐年提高臨床試驗數量，並在去年啟動多達15個新藥臨床試驗案。 默沙東台灣臨床試驗團隊在十年來成長十倍，成為全台灣最大的臨床試驗團隊之一，未來將落實個人化精準醫療於多種癌別、感染疾病、心臟慢性疾病、內分泌、精神疾病、及疫苗等新藥臨床試驗，加速創新藥品研發，確保試驗高品質。現已進入後疫情時代，臺大醫院將參與默沙東更多全球性的臨床試驗，讓台灣成為亞太區臨床醫療領頭羊，持續與國際同步，為疾病治療帶來嶄新曙光！

為因應新冠病毒疫情後，國內外生技醫療市場產生的新需求，長庚醫院今(11)日舉辦「2022年長庚醫療財團法人智慧醫材技術廠商交流媒合會」，以「智慧醫材」及「創新醫材」為主軸，展出由長庚自主開發，具遠距偵測、降低治療侵襲性或縮短療程等功能的16項實用專利技術，並集結技術驗證所需之「臨床試驗」資源介紹，以及過去技術移轉開發成功之案例介紹，邀集國內生醫及資通訊業者參與探討，如何成功將上述軟硬體技術量產後導入國內外臨床領域使用，提升國內外民眾的健康福祉，同時帶動台灣生醫產業發展國際市場，達成長庚取之於社會、用之於社會的使命。 長庚醫療財團法人程文俊主任委員表示，長庚醫院自創院來即重視臨床研究和基礎醫學研究，每年投注超過24億元研究經費，並延攬國內外在醫學研究領域有卓越成就的醫師學者，以豐富的臨床經驗為基礎，研發可提升國內外醫療品質的生醫技術。為促成基於醫療臨床需求而研發的技術回歸臨床使用，在造福國內外民眾的同時也帶動台灣生醫產業發展，於2014年成立產學合作中心，專注於推廣本院研發成果以專利或其他形式之智慧財產移轉至國內外生醫及資通訊業者，並利用自身從基礎研究到臨床場域垂直整合的優勢，完成臨床試驗並已促成超過10項技術完成商品化上市。例如林口長庚骨科謝邦鑫醫師的「萬向互鎖式髖臼強化器」專利技轉，嘉惠許多髖臼骨缺損的患者；皮膚科鐘文宏醫師的「抗癲癇藥物過敏基因檢測方法」專利技轉，讓民眾用藥前可先進行特殊基因體質檢測，避免可能嚴重併發症的皮膚過敏反應。 本次長庚醫療財團法人智慧醫材技術廠商交流媒合會展出的專利技術，均發想自臨床及民眾健康需求進而進行研發的成果。在「智慧醫材」部份共有八件，「創新醫材」部份亦有八件，涵蓋AI實驗室、骨科、復健科、兒童加護科、牙科、急症外傷科、兒童骨科、整形外科、婦產科、心臟內科、腦神經外科等專科。 例如，由林口長庚兒童加護科發表的「運用智慧醫材辨識新生兒癲癇發作」專利技術。林建志醫師指出，國外有大型研究顯示，新生兒癲癇發生率約每千名兒童有1.5至5.5例，發生率不低，但現行兒童癲癇鑑定，需要豐富經驗的臨床醫師長時間連續性判讀腦電圖，才能診斷出癲癇病症，若無即早介入治療，可能造成永久且不可逆的腦神經傷害，且65%案例會進展成頑固型癲癇，而增加照護的困難度。林口長庚兒童加護科研發團隊將AI技術結合新生兒高危腦病變檢測資料，可及時診斷出更多無臨床症狀的腦電圖癲癇病童，儘早以藥物或飲食介入治療，提早發現提早治療，減緩腦部病變及創傷，從而改善他們未來的人生。 林口長庚兒童骨科則發表「平衡而有效的矯正兒童長短腿」專利技術。張嘉獻醫師表示，兒童長短腳的盛行率在族群之中高達40%，長短腳差距2公分以上者，需要以生長抑制手術矯正以減少腿長差異。現行未成年兒童生長抑制手術使用的鋼板或U型釘等醫材，皆有內外側抑制不均勻而造成肢體變形的風險，而且抑制成效較緩慢。林口長庚兒童骨科與明志科大共同研發的生長板鋼釘套組，搭配微創傷口手術方式矯正長短腳，能強化生長板內外側平衡抑制效果，用平衡而有效的矯正兒童長短腿技術來協助矯正，有助於孩童提升日常生活品質。 林口長庚復健科亦針對高齡化社會長者健康需求，研發出「人工智慧估測骨質密度即早預防骨質疏鬆」專利技術。裴育晟醫師指出，骨質疏鬆症外觀無明顯病徵，早期診斷的比例偏低，假如骨質密度減少使骨骼結構變得脆弱，易導致嚴重骨折發生；林口長庚復健科與醫療人工智能核心實驗室共同研發以Ｘ光影像篩檢骨質密度技術，不僅於高齡照護市場有迫切需求，ㄧ般民眾也可透過日常健康追蹤了解自身骨質密度資訊，即早發現並定期追蹤骨質疏鬆情形，降低嚴重骨折發生的風險。 除了技術商品化之外，本次媒合會中也特別介紹「長庚醫院臨床試驗中心」，此中心為協助研發技術之臨床試驗、強化生醫轉譯研究及新醫療器材開發，是產學合作相當重要的一環。長庚醫院與長庚大學2012年共同開發的高階醫材技術「聚焦式超音波應用於腦部血腦屏障開啟輔助藥物遞送」，於2015年技術移轉國內廠商後，即於長庚醫院臨床試驗中心獨立執行Phase 1臨床試驗，同時發表國際性期刊SCIENCE ADVANCES，獲得2022年美國創新界的奧斯卡-愛迪生金獎，其嚴謹的臨床試驗已獲得國際肯定。

（優活健康網記者 張桂榕/綜合報導）根據資料顯示，全球患者約為800萬人，台灣目前病患人數約為10萬人。其中以60歲以上的民眾，是罹患此疾病的高風險群。「巴金森氏症」是腦部神經持續退化所造成的嚴重神經退化性疾病，病患腦部的多巴胺神經系統與海馬迴的神經細胞持續死亡，因此導致肌肉顫抖、僵直、無力，而且很高比例的患者會合併出現失智症狀，目前沒有藥物可以根治。台中榮總神經內科主任張鳴宏醫師/教授指出，巴金森氏症患者由於運動功能退化，不僅走路困難，連從椅子上站起來或是從床上起身都很困難，導致逐漸失去生活自理能力，不僅患者痛苦，家屬也很不捨。為了研發更好的治療藥物，張醫師積極推動這項由FDA及衛福部核准的「國際新藥二期臨床試驗」，期待為這項疾病帶來治療曙光。此醫藥技術是中山醫學大學何應瑞教授的研究成果，臨床前試驗證實不但可以防止神經死亡及腦部發炎症狀、減緩神經退化，甚至可以促進腦部神經新生，補充新的細胞。同時獲得國際學術媒體關注，也獲得許多國家的專利。目前臨床上使用左多巴（L-dopa）、深部腦電擊（DBS），改善巴金森氏症患者的運動缺陷，但是並無法治癒巴金森氏症。何應瑞教授指出，要治療巴金森氏症必須三管齊下：1. 抑制神經死亡、2. 增加神經新生、3. 恢復神經正常活性。讓神經不再繼續死亡、受損的腦部組織逐漸修復，並使異常的神經電活性會恢復正常。目前國內共有五所醫院同步執行這項臨床試驗。主治醫師會診查患者，評估其運動功能及認知功能，並以MRI及TRODA神經影像評估腦部構造與功能，在試驗中採用磁量科技所提供最新的IMR技術測量患者血液中的突觸核蛋白(α-synuclein)及類澱粉樣蛋白(A-beta)，以評估疾病之嚴重程度與治療效果。台中榮總的醫療團隊，將盡全力使這項臨床試驗順利成功，治療更多需要的病人。

（優活健康網新聞部／綜合報導）怕被當成白老鼠，是許多參與臨床試驗者的疑慮。「臨床試驗」是為了發現或證明醫藥品的療效和安全性，而在人體進行的研究。有意願參與臨床試驗的民眾，必須瞭解以下7點，或直接詢問您的醫師或試驗主持人，充分瞭解後，再決定是否參加試驗：1）臨床試驗的目的多數臨床試驗是為了瞭解試驗藥品的療效或副作用，可能具有治療疾病的意義，但有些試驗也可能不具治療目的。受試者應了解試驗目的，來判斷參與試驗的意義。2）臨床試驗過程您應該瞭解試驗過程必須經歷的事項，該怎麼配合，例如多久回診、抽多少血、做什麼檢查。以及會給生活帶來哪些不便或有哪些限制，例如不能服用其他藥品。3）可能發生的不良反應臨床試驗可能有風險，參與試驗前務必問清楚危險性、可能發生的副作用及發生機率。4）身體狀況是否可參加臨床試驗會訂定適合參加的條件，必須經過身體狀況評估，符合篩選標準才能參加。5）試驗的益處及預期效果臨床試驗不一定對個人的疾病有幫助，但試驗結果可能幫助和您有同樣健康問題的人，了解試驗的預期效益，可以幫助您判斷是否參加試驗。6）是否需花錢原則上不需支付相關醫療費用，但參加試驗可能增加回診次數而增加花費。有些臨床試驗會提供車馬費，可在參加前先確認。7）有沒有其他治療方法在嘗試新的治療方法前，應先了解是否還有其他可選擇的治療，可與您的醫師討論。食品藥物管制署提醒，欲參與臨床試驗者，可向試驗人員或醫院倫理審查委員會詢問試驗問題。為維護自身安全及確保試驗正確性，請遵照試驗程序按時回診及治療，並遵守用藥禁忌及注意事項，如果出現任何不良反應或副作用，需盡快告知醫師。（資料來源：藥物食品安全週報第639期資料）

（優活健康網記者陳靜梅／綜合報導）根據癌症基因研究發現，Ras是導致許多癌症的關鍵基因，如肺癌、大腸直腸癌與胰臟癌等常見癌症中，約有3成左右患者有Ras基因突變，因此若能研發出對抗Ras基因的標靶新藥，將能替癌症藥物開啟一個新紀元。可惜的是，Ras基因的標靶難度高，20年來各大國際藥廠投入心力研發至今尚無所獲。研究指出，在肺癌及大腸直腸癌患者中，有30～50%患者有Ras基因突變，胰臟癌患者更是高達70～90%，但目前仍未有可以抑制Ras基因的標靶藥物。Ras基因突變的結果會導致Ras蛋白質高度活化，進而使癌細胞不斷的生長與分化，使腫瘤更容易惡化。領先全球！肺癌新標靶藥物進入第二期臨床試驗而我國生技公司於2006年研發出的抑制Ras基因的小分子化合物，第一期臨床研究成果已證實其安全性和有效性，目前已通過美國食品與藥物管理局（FDA）核准進入第二期臨床試驗，或許可望成為全球第一個抗肺癌Ras的標靶藥物，研究成果相當卓越。藥物的主要作用是透過抑制癌細胞內特定酵素的活性（脂肪酸轉移酵素FTase），使得酵素無法對Ras進行修飾作用，間接抑制Ras蛋白的活性，抑制癌細胞生長。第一期臨床試驗在2011年正式展開，主要針對正規治療無效的非小細胞肺癌患者，評估藥物在人體中的最大容忍劑量，並進行藥物動力學、安全性、相容性與有效性的臨床試驗，結果顯示，藥物在安全性與有效性方面表現良好。此藥物研究將進入第二期，希望臨床試驗成果能替癌症病患帶來治療的新曙光。

「醫師，您要我參加臨床試驗，是不是把我當白老鼠？」「醫師要我參加臨床試驗，如果我不參加，醫師會不會不高興，不盡力醫治我的病？」，這是臨床試驗常遇到的問題。臨床試驗也稱為人體試驗或臨床研究，指的是評估藥物或醫療技術對人體效果的方法。臨床試驗的立法起源於美國，1906年美國國會通過法案防止仿冒食物或藥品的黑心貨上市，1912年美國成立食品及藥物管理局(簡稱FDA)，目的是要確保食物、藥物、生物產品、及化妝品的安全。到了1930年末期，發生一種含有硫質的藥物(Sulfanilamide)使用後導致100人死亡的慘痛事件，這個藥物在上市前並未做人體試驗。1938年美國國會通過新的法案，要求新藥上市前需要提出藥物的安全報告；1962年新法更進一步要求新藥除了提出安全性報告外，也需要有療效的報告。因為新藥需要繁複的安全與療效報告才能取得上市許可，開發一種新藥需費時至少10-12年，投資金額至少都要4-5億美元。國內隨著科技的發達，國際交流日趨密切，也有不少國外藥廠尋求與國內醫院合作藥物臨床試驗的機會，這也表示我們的科技與法規受到國際的肯定。國內對臨床試驗也有完善的法規保護受試者，規定只有在教學醫院才可以進行，進行人體試驗前需要事先提出研究計畫，由人體試驗委員會審查通過。依據我國「藥品優良臨床試驗準則」規定，「人體試驗委員必須至少由五位專業人士組成，包括具備足夠專業知識和經驗的醫療科技人員，及至少三分之一以上為法律專專家和社會人士等非醫療專業人員」；另醫療法也規定：「教學醫院進行人體試驗時，應善盡醫療上必要之注意，並應取得接受試驗者之同意」。這些法規目的無非是要研究符合倫理，給參與者更多的安全保障。事實上，美國是全球臨床試驗進行最多的國家，以美國的人權標準，可想而知臨床試驗絕對不是把人當白老鼠，病人有權不參加臨床試驗，並不影響醫療的權益，但對參與者我們更應由衷的感激，畢竟現在的醫學成就，是過去參與臨床試驗者的貢獻，現在的參與者同樣貢獻未來的人。