#世界血友病日

血友病是一種先天性血液凝固異常的出血疾病，病友由於基因缺陷，血液中缺乏某種凝血因子，無法維持正常的凝血功能。為呼應4月17日世界血友病日，賽諾菲以「菲常凝聚，持續友愛」為主題，邀請醫師、兩大病友團體代表與內部員工參與，透過線上互動與線下運動闖關凝聚對於血友病更進步的治療目標，，共同守護血友與其家人，享受熱血人生。 賽諾菲香港及台灣區總經理林嘉莉Kelly Lam表示，做為血友病治療領域的領先藥廠，賽諾菲攜手在台灣血友病領域深耕60年的天行貿易，除了持續投入研發能量提供血友病患者更好的治療，也與全台各血友病中心、病友團體合作衛教活動，幫助血友病患者獲得更好的生活品質。 （圖說/賽諾菲香港及台灣區總經理林嘉莉(右)與台北醫學大學附設醫院血友病中心張家堯醫師，透過運動闖關活動，傳達血友病病友追求如常人運動、享受生活的治療目標。） 血友病治療目標  追求越來越好 台北醫學大學附設醫院小兒血液腫瘤科暨血友病中心張家堯醫師表示，血友病的治療目標，近十年出現大幅度的進度，從早年的「不因血友病而死亡」，逐步轉為「不因血友病關節受損」，到目前的「不因血友病生活受限」，顯示隨著藥物不斷進步，規律施打凝血因子的病友，出血頻率明顯降低，有機會像正常人一樣運動，享受汗水淋漓的痛快。 中華民國血友病協會理事長周瑞欽說明，自從1984年第一間血友病中心成立後，這40年期間，除了照護與政策環境的改善，血友病的治療藥物也有跳躍性的進步，從最早人與人之間的輸血、健康人體內萃取凝血因子的冷凍沉澱品、人工凝血因子，到現在的高度持續性凝血因子，甚至是未來的基因治療，讓醫學界在短短幾年內見證患者從夭折死亡、不良於行、到可以站起、走路跑步、如常人一般運動，實為人類的重大醫療進展。 周瑞欽理事長也更是這段醫療進展史的最佳見證人之一！今年53歲的他從小確診A型重度血友病，早期治療使用凝血因子冷凍沉澱品；曾因輸血感染C肝病毒，在幾年前發展為肝癌；也因傳統的人工凝血因子控制疾病效果有限，長期反覆性關節出血導致關節病變，左膝不得不換人工關節。 而代表新生代病友的台灣關懷血友病協會理事長謝明翰也提及，以前能提供治療藥物的醫院不多，初發病時，為了看病必須舟車勞頓，從2012年起陸續施打半長效、長效凝血因子，才沒有因疾病影響生活，前前後後去過7個國家，現在也開始報名健身房、嘗試重量訓練運動。謝明翰理事長表示，只要積極接受治療提高體內凝血因子的保護力，並做好保護措施，運動能幫助強健肌肉，進而保護關節，讓病友有機會跟一般人一樣運動。 賽諾菲長期關懷血友病 幫助病友能如常人運動 賽諾菲40年來耕耘罕見疾病領域，且長期致力於血友病相關醫療的研發，目前在全世界已經治療超過3500名A型與B型血友病患者。近年更研發出高度持續性凝血因子，可以讓A型病友的施打頻率從一週多次縮減成一次，大部分時間病友獲得近乎常人的凝血因子濃度，除了降低出血、關節保護之餘，更能支持病友追求想要的運動與生活型態，活出不受限的人生高度。 （圖說/賽諾菲長期關懷血友病照護，近年研發高度持續性凝血因子，幫助A型血友病患者活出不受限的人生高度。） MAT-TW-2400459-1.0-04/2024

過去血友病患者因為擔心關節出血腫脹問題，多畏懼運動或較不積極進行肌肉訓練，醫師表示，目前世界血友病聯盟所推崇的預防性治療已經在台灣相當普及，能大幅預防關節出血和降低關節病變的風險，讓病友能更無壓享受生活。

每年4月17日為「世界血友病日」，為呼籲及喚起大眾對於血友病的認知，世界各地都會舉辦響應活動，以提升一般民眾對血友病、類血友病、罕見出血性疾病、先天性血小板功能異常疾病的關注，給予病友更多的支持和關懷。2023年世界血友病日主題為「全面醫療 豐沛整體醫療資源，健全所有 照護罕見出血疾病」，英文主題為「Access for All」。台灣血栓暨止血學會規劃在2023年4月15日星期六上午十點開始，於台北市長官邸藝文沙龍，舉辦「世界血友病日響應活動媒體會」，藉此呼籲大眾，能對血友病及其他罕見出血性疾病，有更深入且正確的認識，共同關懷所有罕見出血性疾病。 台灣血栓暨止血學會榮譽理事長沈銘鏡教授表示，先天性血友病是一種體內缺乏第八或第九凝血因子，造成血液不易凝固的疾病，血友病患因關節容易反覆出血，常有關節病變的問題。早期台灣對於血友病的暸解及關注比較不足，除了部分民眾對血友病充滿錯誤迷思外，也因為治療昂貴而讓病友擔心家庭負擔沈重，甚至因此未能好好治療。所幸在民國84年，將血友病納入全民健保重大傷病給付，加上不斷引進新注射製劑及藥物，讓病友們得以擺脫過往需要花大錢的壓力，能獲得充分且完善的治療，達到與國際水準並駕齊驅的目標。 基因缺陷造成缺乏凝血因子，血友病可分為AB兩型 血友病是因人體內第八或第九凝血因子缺乏，所造成的一種遺傳性凝血障礙疾病，可分成缺乏第八凝血因子的A型血友病，及缺乏第九凝血因子的B型血友病；又可依照其凝血因子的缺乏程度，分成輕、中及重度血友病，患者絕大部分是男性，受傷後或關節容易因此而流血不止，也很容易關節自發性出血。 世界血友病聯盟於2000年提出，除了第八或第九凝血因子缺乏的血友病以外，其它包括類血友病、先天性罕見出血性疾病、先天性血小板功能異常疾病，也應給予妥善照顧。 規律預防注射  防止出血 病友活動更安心 過去血友病的治療，主要是在發生關節出血或其他出血狀況時，才給予血漿或注射凝血因子的「需要時治療」；而最新的血友病醫療治療準則和台灣健保給付規範，已經把定期規律注射凝血因子或非因子藥物，以維持體內最低凝血因子濃度的「預防性治療」，當作重度血友病達成標準常規治療的首要目標。 目前已經有多種標準型或長效型第八或第九凝血因子，應用在血友病預防性治療。長效型凝血因子製劑因其在體內的半衰期較長，可減少注射次數，更持久地維持最低體內凝血因子濃度，預防出血並保護關節，不但提高治療方便性，也增加患者的治療意願。標準型半衰期凝血因子注射後體內凝血因子濃度，較可以保護及防止劇烈肢體活動引起的出血，對生活活躍或喜好運動的病友相當適宜；另有長效「非凝血因子」皮下注射製劑的方式，對預防性注射的應用，也有其相對方便的特點。 台灣血栓暨止血學會響應 呼籲血友病友獲得全面照護 重度血友病如果規律預防注射，控制得宜，病友其實跟常人無異，台灣血栓暨止血學會彭慶添理事長說，以重度血友病患者為例，不少病友關節都處在反覆出血、腫脹疼痛的狀況，嚴重影響病友行動力及自主照顧能力，且關節一旦變形將造成不可逆的影響，甚至必須置換人工關節。因此，應及早開始進行預防性治療，規律注射，可大幅降低日常生活中的出血風險，避免關節損傷，使病友維持良好生活及運動品質減少出血。 台灣享有「血友病醫療之父」稱譽的沈銘鏡教授表示， 世界血友病日有兩大意義。首先，加拿大的世界血友病聯盟創始人法蘭克·舒納波先生(Mr. Frank Schnabel)，本身便是重度A型血友病病友，早年加拿大因治療資源尚未完善，關節發生明顯病變，造成腰部無法挺直走路，行動受到影響，為此他於1963年號召世界各國頂尖血友病醫療人員及研究血液凝固學學者成立世界血友病聯盟，目的為增進血友病醫療防治和相關研究發展，進而協助病友獲得更好的治療。 每兩年召開的大會上進行學術討論交流最新、最頂尖的治療資訊，帶給血友病醫療很大的進步。法蘭克·舒納波先生於1987年過世，聯盟為緬懷紀念他終生對血友病醫療及研究的奉獻，於1989年宣布，以他的生日4月17日定為「世界血友病日」，除了紀念法蘭克·舒納波先生，也希望喚起社會大眾對血友病的關注，並給予患者更多的支持和幫助。第二層意義是，今年度主題為，「全面醫療 豐沛整體醫療資源，健全所有 照護罕見出血疾病」，英文為「Access for All」。世界血友病聯盟於2000年開始，也呼籲各國血友病中心，將類血友病、罕見出血性疾病、先天性血小板功能異常疾病，一起納入照護範圍。除了健全血友病醫療所需資源之外，也希望涵蓋其他各類型出血疾病，目標是把各種異常出血相關診療做得更好、更完善。 擺脫束縛 病友活出亮麗人生 國內兩大病友團體─中華民國血友病協會與台灣省關懷血友病協會，也將一同響應此次世界血友病日活動。會中將邀請六位病友一同分享他們精彩的故事：中華民國血友病協會理事長周瑞欽將分享自身預防注射經驗，另外也談及病友協會的努力方向；另一位病友在上個月有情人終成眷屬，將偕同新婚牽手一同出席響應；第三位將分享他在預防注射後，自力規劃，獨乘風火輪前往日本進行自助旅行；第四位小妹妹因罕見出血性疾病接受預防注射，一樣可以健康活潑地長大；第五位分享預防注射帶給他的翻轉人生；最後一位是類血友病友，將分享她與眾不同的生命故事。 【認識血友病小學堂】 第八凝血因子和第九凝血因子，都是人體內重要的凝血因子。 血友病患是因為基因缺陷，身體內缺乏第八或第九凝血因子，造成體內血液凝固異常、容易出血的一種疾病，可分為缺乏第八凝血因子的A型血友病、以及缺乏第九凝血因子的B型血友病。 血友病也可以按照易出血的危險程度，依血液中缺乏的該凝血因子最低濃度檢測結果，分為輕度(凝血因子濃度只有正常值的5％～30％之間)、中度(1％～5％)、或重度(＜1％)。重度血友病友，應該常規接受預防性注射，以降低日常活動引起的出血風險，避免關節損傷。 所有的血友病友，在面臨關節或其他部位已經出血，或即將接受侵入性治療或手術的情況時，也需要另外接受凝血因子注射。

血友病患者因體內凝血因子不足可能導致受傷時發生血流不止、關節腫脹瘀青等狀況，世界血友病聯盟為提升大眾對於血友病的關注，將每年的4月17日定為「世界血友病日」。血友病病友因為擔心在日常活動的選擇上較為保守，或因為出血導致行動有較多限制，但規律的運動能夠幫助建立健康的骨骼與支撐關節的肌肉，有助於預防出血和關節損傷。  在現今治療及科技的輔助下，其實病友可以體驗和一般人無異的生活。今年馬偕兒童醫院、高雄長庚紀念醫院、中山醫學大學附設醫院，以及林口長庚紀念醫院攜手台灣武田藥品展開「電力無限 不斷電運動會」接力挑戰，共同帶領血友病病友實際體驗運動的樂趣。 規律進行凝血因子預防性治療 血友病病友關節損傷風險可有效降低6倍 重度血友病病友關節出血率約為70％–80%，許多臨床試驗和研究已經證明，預防性治療可以預防關節出血和降低關節病變的風險。根據研究指出接受預防治療的血友病兒童關節損傷風險約可降低6倍。另外，預防性治療還可以降低中樞神經系統出血（顱內和脊髓血腫）的發生率，這種出血雖然少見(約5%)，但危險性卻更高。 為防止關節損傷，最好是在第一次關節出血發生之前就開始採取預防治療策略。馬偕兒童醫院兒童血液腫瘤科侯人尹醫師表示：「馬偕兒童醫院大約於26年前就開始進行血友病預防性治療，2019年長效治療藥物的出現幫助病友減少注射負擔。根據臨床觀察，馬偕兒童醫院約有8成病友是採取預防性治療策略，且大多數病友是從嬰兒時期就開始預防治療，因此到成年人時病情皆可以穩定控制。」由於重度血友病患者首次關節出血的平均年齡為1.5歲，3歲以後才進行預防性治療將會增加發生關節病變的風險，因此儘早開始規律施打凝血因子十分重要。 醫護攜手病友展開巡迴運動會 醫師分享只要維持凝血因子濃度，就能勇敢嘗試突破自我 馬偕兒童醫院作為「電力無限 不斷電運動會」首站特別邀請到郭泓志及職棒球星張進德、江國豪來擔任教練，加上熱血體育主播徐展元的加持，整場運動會更加有氛圍及競爭感。鼓勵病友維持在「滿格電」狀態，不論是一般生活或是運動都能安心體驗，搭配規律的運動習慣讓病友的關節健康、心血管健康及體況都能夠維持在更好的狀態。馬偕兒童醫院兒童血液腫瘤科劉希哲醫師表示：「預防性治療能夠更大程度地幫助病友參與各項社交活動，整體上提高了生活的充實度。我們也很重視病友的個人化管理，因此鼓勵病友可透過個人化管理APP，掌握日常當下及推估未來的藥物濃度。且APP有定期的輸注提醒功能，病友也可隨時記錄自己的藥物輸注及出血狀況，並在下一次的門診中跟醫師討論，制定出更符合病友需求的治療方式，綜合分析後調整治療策略，達到精準個人化治療。」 今年29歲的血友病病友曾先生也分享：「早在嬰兒時期學走路時就發現患有重度A型血友病，直到兩三年前才開始接受預防性治療，採取每週固定施打兩次第八凝血因子的治療策略。我覺得差異滿明顯的，以前家人或是親友都會比較擔心，上體育課時也都會被老師安排在旁邊休息，但這並不影響我對於運動的熱愛，只是運動時要比較小心謹慎。在經過預防性治療後親友更加放心我去做任何活動，像是潛水，只要潛水的前一晚我都會先施打凝血因子，避免一些碰撞出血的風險，活動結束後我也都會冰敷按摩紓緩關節，避免運動傷害。」透過這次活動，除了醫病一同體驗運動的樂趣，也期望可以打破大眾對於血友病的框架，讓血友病病友也能安心體驗各種活動！  郭泓志現身馬偕兒童醫院病房為病友凝聚希望 展開不斷電探險人生 與需求性治療相比，預防性治療能夠更大程度地幫助病友參與各項社交活動，整體上提高了生活的充實度。透過個人化醫療管理輔助工具，評估身體狀況。病友能做的遠比大眾所想像的多，「動態」活動不再是禁忌，他們能更安心與自信的心態勇闖人生，迎向Colorful Life。 近年積極在基層推廣運動的郭泓志也特別與馬偕兒童醫院一同揭開2023世界血友病日巡迴活動的序幕，而他表示：「運動所帶來的正能量遠比你想像得更多，他不僅能讓病友達到更健康的狀態，對於人際關係的建立也很有幫助！很開心可以參與這次活動，帶領大家體驗樂樂棒球的樂趣，以自己的專業提供病友適合的運動方式，幫助他們在能力可及的情況下鍛鍊身體，強化體能。」，透過此次的活動，一起見證病友的無限可能！