FAP病友常於短時間內發病 影響家庭經濟支柱 盼放寬健保給付條件 減少社會成本及負擔

目前在FAP治療主要是以給予減少類澱粉蛋白的累積、減少對神經與器官損傷藥物為主，目前健保給付的對象為第二期患者（需使用輔具等特定條件）。台灣神經罕見疾病學會理事長/臺北榮民總醫院神經內科劉祐岑醫師表示，FAP病程發展迅速但早期仍不易察覺，過去不論是台大或者是榮總醫院臨床統計都發現，病人大約是在50歲後發病，接著就開始不良於行。

這些病患都是家中支柱，在治療策略上應該要考量在他們可能影響行動時就介入，而不是等到必須使用輔具了才治療，如果能放寬健保給付範圍，相信不僅是在節省社會成本或是醫療資源上都有好處。

從RWD觀察，若提前治療能給病友帶來即時的幫助

劉祐岑醫師指出，臨床試驗中看到FAP新藥的運用在第一期就有很好的效果，但健保是給付FAP第二期病患，同時也是有條件給付，從真實世界數據（Real World Data, RWD）觀察，當病患符合這條件才來用藥時，卻趕不上疾病進程，可能已經有肢體無力症狀卻要拖著病來打針，若是可以提早在第一期早期行動較為方便時就能給付，對病患來說，不僅就醫更為方便，也在疾病的治療上更即時。

最早診斷與治療FAP病患的台北榮民總醫院神經醫學中心林恭平主治醫師也提到，從1999年台灣開始第一個病患，一直到3年前有臨床實驗新藥進展，這幾年觀察下來都可以發現FAP如果沒有即早治療，病患可能8～10年之間就會從必須坐輪椅到需要他人打理生活一直到離世，病程相當快速。病患往往都是在必須撐起家中經濟支柱的階段發病，一個人垮了等於全家都垮，他也期望健保在能夠放寬的條件之下，如果提早讓病患用藥，不管對家庭對社會都是助益。

未來FAP病友在健保給付範圍上，可透過相關數據評估放寬，減輕經濟負擔

台大醫院神經部趙啟超主治醫師表示，臨床上也會發現FAP病患的病情會在發病後持續快速進展，拖垮的不僅是病患本身的生活，更必須要有年輕或者是另外一半犧牲工作來照顧，如果從讓病患維持一定的生活能力與社會角色來看，在健保給付上或許可以再考量放寬。

台灣神經罕見疾病學會理事長劉祐岑醫師表示，台灣有非常完整的罕病申報制度，所以對於這項罕病的人數是可以預估的，再參考過去這一年的real word data，可以對逐步放寬早期Stage2到Stage1健保給付藥物治療做一個比較精確及合理的預估。

林恭平醫師認為，政府應儘早對罕病進行估算，現有FAP罕病人數應該是國家可以掌控的，站在醫師的角度上，一方面希望能幫助病人，另一方面也不能忽視健保制度的狀況，但還是希望政府能放寬用藥條件，減輕病友經濟負擔，也能讓新藥進展更往前。

FAP對患者與家人來說都是巨大的打擊，主要是病程發展迅速，且發生在多是家中經濟支柱身上，在短時間內從正常生活到必須他人照顧，正值壯年卻到最後必須臥床，更讓不少家庭陷入困境，也期盼目前新藥的發展能夠幫助到病患與家屬，透過早期治療讓患者重回社會軌道，也減少家中照顧負擔。

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（圖1左至右: 台灣神經罕見疾病學會理事長劉祐岑醫師/台北榮民總醫院神經醫學中心林恭平主治醫師/台大醫院神經部趙啟超主治醫師）