#新藥

一名60幾歲男性因背痛就醫，結果經過磁振照影檢查後，發現脊椎骨有空洞現象，做切片檢查後發現竟是「多發性骨髓瘤」所致。多發性骨髓瘤是一種血液性癌症，是體內漿細胞（白血球的一種）出現病變、大量增生所引起，不僅治療棘手，更容易反覆發作 。 漿細胞是白血球的其中一種，主要功能是產生抗體對抗外來病原菌，如果漿細胞出現惡性變化，就會發生血液與骨頭甚至是腎臟的問題 。台中慈濟醫院血液腫瘤科主任李典錕提到，儘管民眾較少聽到多發性骨髓瘤，但其實案例每年都在增加。不僅發生在年長者身上，近年也發現不少年輕病患。 四大症狀：骨痛、貧血、高鈣血、腎功能衰退 多發性骨髓瘤主要侵犯骨髓，症狀多為骨頭疼痛，集中在頭骨、骨盆、肋骨、脊椎、胸骨、大腿骨等處，另外也有貧血可能，以及骨頭中的鈣離子會釋出到血液中形成「高鈣血症」，進而也會造成腎臟傷害和神經症狀，例如嗜睡和昏迷。 多發性骨髓瘤好發族群為65歲以上年長者 ，症狀又與老人常見症狀例如貧血、骨頭痠痛、腎功能差類似，因此也很容易被忽略而延誤治療。李典錕醫師表示，在10幾年前這個疾病很難治療，也以化學治療為主，一般存活期大概只有3～5年，現在已經有多種進步的標靶藥物，存活期甚至可以到10年。 「三合一」主流治療：蛋白酶體抑制劑、免疫調節藥物、類固醇  李典錕說明，多發性骨髓瘤在治療上，會先評估病患是否能做自體造血幹細胞移植，如果不是年紀太大或是肝腎等功能已相當低下，通常都能做。在藥物的使用上，目前是以合併標靶藥物、免疫調節藥物與類固醇來治療，相較於以往以化療為主的效果比較，可以看到病患在1～2個月腫瘤指數就有明顯下降和症狀緩解，且不需要忍受化學治療的副作用。當腫瘤指數下降到一定程度，就會進行自體造幹細胞移植。這是先以高劑量化療藥物將癌細胞消滅之後，接著移植自體造血幹細胞。部分病人甚至可以達到完全根治。 以60幾歲這位病患來說，在移植後2年後曾復發一次，後來透過新一代的標靶藥物和免疫調節藥物治療，治療後偵測已沒有腫瘤指數。 新藥降低復發率，也避免化療副作用 李典錕說明，以往治療多發性骨髓瘤遇到的困難就是容易多次復發，必須一直更換治療藥物甚至使用到傳統化療藥物，對於病患的生活品質影響甚鉅。然而，目前已經有新一代單株抗體抑制劑、二代蛋白酶體抑制劑和新的免疫調節藥物等治療選擇，都能提供醫師評估病患合適的治療方式。 透過持續性的新藥發展除能協助病患控制病情，也能夠過基因檢測找出適合的藥物，甚至有機會在不接受化療的狀態下，也能有長期穩定緩解疾病的機會，降低復發風險，李典錕認為，對治療多發性骨髓瘤來說，是相當好的發展，也期盼為病患帶來更好的生活品質。 HE-TW-2200043 (Dec-22)

（優活健康網記者馮逸華／採訪報導）53歲林先生於8年前確診為晚期胃腸道基質瘤，在胃及肝臟皆發現有轉移癌細胞，經過外科手術切除及3線標靶藥物治療，仍發現腫瘤持續增大。經醫師評估採新型標靶藥物治療控制，不僅肝臟跟胃的腫瘤明顯縮小，腹膜的腫瘤甚至完全消失，治療期間也無太大副作用，讓林先生得以正常工作，維持原有的生活品質。林口長庚醫院一般外科主任葉俊男表示，胃腸道基質瘤（GIST）可能發生在胃腸道任何部位、且無明顯症狀，透過一般癌症篩檢或內視鏡不易察覺；多數病患確診往往已是癌症晚期、且併發轉移，隨著腫瘤長大產生阻塞，容易引發部位出血及食慾下降，若伴隨著吐血、解黑便及疼痛等症狀，此時要治癒已相當困難，只能透過標靶藥物控制延命。胃腸道基質瘤好發於中年，晚期治療以延長存活期為目標胃腸道基質瘤若在早期發現初期治療只需手術切除，再透過病理報告來評估患者復發的風險，大部分都可以痊癒，倘若到了後期發生轉移，就必須藉由標靶藥物治療。葉俊男指出，面對晚期胃腸道基質瘤，僅能透過標靶藥物以「延長存活期」為主要目標。台北榮總腫瘤醫學部醫師顏厥全表示，胃腸道基質瘤平均好發於50～60歲，一開始是在胃腸道中長出常見的肉瘤，最常發生於胃、大小腸，亦有少數發生在食道和直腸；其中約有70%屬於KIT基因突變，另有5～7%是PDGFRα基因突變。雖然目前臨床上真正的突變致病原因仍然不明，但透過標靶藥物穩定控制，一般仍可正常工作、生活，可再存活約5～8年。顏厥全進一步解釋，一般人體細胞中有2道類似「開關」的構造，用來調節激酶磷酸化的過程。KIT及PDGFRα會激活細胞內的酪氨酸激酶（tyrosine kinase），與ATP結合產生磷酸化以傳遞訊號，誘使「第1道開關」打開。在癌細胞惡性進展過程中，訊號會異常活躍以持續增殖，使病況惡化。睽違10年有新藥！副作用小、用藥更安全在臨床治療上，過去標靶藥物的機轉是直接阻斷「第2道開關」的開啟路徑，使ATP無法進入；但若因此產生抗藥性，腫瘤仍可能持續增大惡化，使「第2道開關」直接打開，以致於ATP能輕鬆進入細胞與酪氨酸激酶結合，癌細胞恐再轉移。然而睽違近10年，台灣引進最新型第4線標靶藥物，已證實有助於將被打開的「第2道開關」關閉，成功阻斷激酶活化的最後防線，防止癌細胞擴散。根據第3期臨床試驗數據顯示，使用第4線標靶藥物，其無惡化存活期較對照組多出5.3個月，平均整體存活期更延長近11.9個月，且副作用更小。臨床試驗中，部分病人在腫瘤惡化後將藥量加倍，其無惡化存活期又可再延長近3.7個月，且副作用與正常劑量無差異。葉俊男補充：「由於胃腸道基質瘤沒有預防方式，且追蹤較為困難，過往若第3線標靶藥物無效，病患只能盲目嘗試用藥。」雖非每位病友都有機會接續到第4線治療，但隨著新型藥物及治療方式問世，新藥也能對提供病友強力的抗戰後援有顯著貢獻。

（優活健康網新聞部／綜合報導）台中市一名60歲老婦人，7年前因背部、大腿骨頭痠痛難耐，至骨科就診後竟發現其肺部左下葉有一顆將近5公分大的腫瘤，經進一步檢查後，確診為ALK陽性型肺癌。而後，該老婦選擇了標靶治療做為療程，在第一線治療失敗後，老婦服用舊型第二代ALK抑制劑，然歷程七、八月後，即出現治療抗藥性。所幸，第二線ALK型肺癌標靶藥物中已有新型第二代藥物問世，過往的限制也終於突破。針對接受第一代口服ALK抑制劑無效後的患者，新型第二代口服ALK抑制劑，無疾病惡化存活期延長至16.7個月，整體存活期可以延長至34.1個月，且對腦轉移的患者也有相當高的顱內反應率。肺癌二線治療曙光 最新的第二代口服ALK抑制劑有望高效控制腫瘤中國醫藥大學附設醫院內科部副主任夏德椿醫師指出，肺癌是沉默的殺手，因初期症狀不明顯，患者容易忽略；當患者查覺到病症時，往往已是肺癌局部晚期或已發生癌細胞轉移。此外，因其腦轉移機率高且惡化容易，其致死率在近十年來，也一直穩居癌症死亡之首。我國約有九成患者屬非小細胞肺癌，約佔所有肺癌患者九成。此外，肺癌分為多種基因型，其中EGFR陽性約佔半數，ALK陽性約佔4-6％仍不可輕忽。若確診為ALK陽性肺癌患者也不用灰心，隨醫療科技發展，今日第二線的標靶藥物中，已有新型第二代口服ALK抑制劑問世。根據大型臨床試驗結果統計，第一代口服ALK抑制劑治療失敗後，患者採用新型第二代口服ALK抑制劑後，其疾病控制時間可達16.7個月以上，整體存活期也可以延長至34.1個月。針對肺癌患者常發生的腦轉移，新型第二代ALK抑制劑亦有高達67％的顱內反應率，有望延長腦轉移患者無疾病惡化存活期達18.4個月。 患者應與醫師討論用藥情況 一同量身訂定肺癌療程夏德椿醫師解釋，今日臨床上的治療武器日益多元，除了考量單一藥物的療效外，是否能讓患者持續接受不同標靶藥物治療也是關鍵。醫師已可依據患者的情況，為其制定個人化療程，雖然不能保證每名患者都能對藥物有反應，但只要確定了患者突變的基因型，就可以為其規劃標靶治療療程，一旦患者對藥效有反應，治療效果就會很快展現。夏德椿醫師表示，如今治療方式進展快速，患者千萬不要放棄任何治療機會。鼓勵民眾積極接受肺癌治療，若發生治療抗藥性也無須害怕，第二線治療也突破過往限制，仍可提供高成效的治療，肺癌治療的戰線也有望延續至第三線治療。

（優活健康網新聞部／綜合報導）新型冠狀病毒因為沒有藥物與疫苗，讓全球民眾聞之色變。不過專家說，同樣是病毒引起的C型肝炎，早期並無症狀，因爲會導致慢性肝炎，延誤治療會引起肝硬化、肝癌及許多肝臟外病變，對個人與家庭的危害可能比新冠肺炎更可怕。高雄醫學大學教授暨高雄醫學大學附設中和紀念醫院肝膽胰內科主治醫師戴嘉言教授說，政府健保自本（3）月起大幅放寬新藥給付規定，民眾只要抽血檢驗有C肝病毒，就能免費接受過去需高達百萬元的藥物治療，藥物療程為8週與12週。短療程可提高病患服藥順從性，減少回診次數，節省往病患與陪病者往返醫療院所的時間與金錢。戴嘉言教授說，因為C肝早期無症狀，民眾易輕忽C肝危害，進而忽略篩檢與治療的重要性。他曾遇過一對六旬夫婦，原本只是老婆帶著先生前來篩檢慢性C型肝炎。進一步詢問家族史並鼓勵一併篩檢，發現老婆也是C肝帶原者，卻沒有治療意願。一再探詢才得知妻子自認沒有任何不適症狀，不需治療。後經戴醫師苦口婆心勸說，夫妻倆才一起用藥，目前已成功根治C肝，遠離肝病三部曲的可怕威脅。健保新增兩款新藥　 慢性C肝治療不設限戴嘉言教授說，此次健保署大幅放寬C肝新藥給付規定，擴增兩款新藥，讓民眾有多種藥物選擇，療程分為8週與12週，「等於最快8週可以根治C肝，部分肝硬化患者也可適用8週療程。不僅提升根治C肝效率，對於服藥性較低的偏鄉老人患者而言，更可增加其完成療程的機率。」高醫長期關注肝病研究與治療，為打擊C肝更主動出擊，透過醫療巡迴派醫師到偏鄉。醫師們仁心仁術無一不想造福偏鄉，惟山路路況普遍不佳，往返耗時也危險。對民眾來說，往返路途遙遠、就醫不便，會影響就醫與治療意願。因此有效、方便、快速的治療對偏鄉民眾格外重要。戴嘉言教授指出，C肝治療已經脫離較長期的治療模式，目前只要8週或12週可治癒，「全基因型口服新藥，基本上不會因為病毒量高低、基因型的不同，而有療效上的差別。整體來說，療程短、方便使用、副作用又少。」政府為了達到2025年台灣C肝根除的目標，今年將一口氣治療5萬多人。民眾只要抽血驗出C型肝炎抗體後，經過抽血確認血中有C型肝炎病毒，無論病毒量高低都可用口服新藥，療程也有機會縮短至8週。對於家住偏遠、有外派工作，或上班族來說，可減少舟車往返、回診次數。加上多數患者屬於中老年人，短療程可降低病患家屬陪伴回診的時間、金錢與心理壓力。C肝防治12字箴言：提早篩檢、勇於治療、莫忘追蹤戴嘉言教授表示，國內C肝患者多集中於50歲以上的民眾，約半數患者不知道自己染有C肝，他呼籲，高風險族群包括罹患腎臟疾病、糖尿病或洗腎患者，或有刺青、穿耳洞，以及過去可能使用過不潔針具的民眾，一定要儘快篩檢，「尤其目前新冠肺炎疫情肆虐，偏鄉地區民眾與高齡族群到各地衛生局所領口罩之際，別忘了可以順便諮詢免費成人健檢資訊，把握政府提供一生一次免費的C肝篩檢，避免得了C肝而不自知。」

（優活健康網新聞部／綜合報導）新型冠狀病毒造成的武漢肺炎延燒，各國相繼研發疫苗和藥物，與時間賽跑。清華大學教授李家維日前指出，新藥研發費時，老藥新用是一個可行的策略。所幸，目前有多篇科學期刊論文發表，顯示有幾種抗伊波拉病毒等藥物對於新型冠狀病毒有初步成效。快來看看目前有希望的候選藥物有哪些。抗伊波拉、瘧疾藥物大驚奇　備受專家期待根據《新英格蘭醫學雜誌》1月31日發布的病例報告，一名35歲美國男子成功被利用抗伊波拉藥物remdesivir治療，已經順利出院，沒有出現明顯副作用，成當紅炸子雞。在動物實驗中，remdesivir可以殺死類似的冠狀病毒，例如MERS和SARS冠狀病毒。研發該藥物的生物製藥公司聲明強調，儘管在緊急情況下使用了該藥物，但「尚未證明該藥物是安全或有效的」，仍在發展中。另外，《細胞研究》報導，一組研究團隊發現，在細胞實驗中，remdesivir似乎可以組織病毒在細胞中複製。該團隊還發現，治療瘧疾和自體免疫疾病的藥物chloroquine，也可防止病毒在人類細胞中擴散，而且remdesivir和chloroquine兩款藥物的有效濃度都很低，遠低於人類細胞所忍受的毒性。病毒比細菌難治療　避免自傷細胞是挑戰約翰霍普金斯中心傳染病專家Amesh Adalja告訴《現場科學》，病毒不像細菌那麼好治療，細菌有廣泛抗素可使用，但每種病毒變異太大，沒有廣效藥物。此外，病毒會挾持人體細胞，幫助病毒複製，因此藥物如何殺死病毒，卻不會傷害細胞是一大挑戰。冠狀病毒感染細胞時，會先接觸細胞表面受體，來進入細胞，並藉由胞內體（Endosome）─一層包膜物質來釋放RNA，接下來病毒會挾持細胞的功能，替自己製作複製所需的蛋白質，並利用這些蛋白質來複製RNA，最後這些RNA和病毒蛋白質重組成新的病毒，釋放出去後持續感染新的細胞。抗病毒藥物必須阻止病毒複製，紐約大學生物學和神經學教授Carol Shoshkes Reiss解釋，chloroquine可以阻止Endosome釋放病毒RNA─這是感染重要步驟；remdesivir結構則很像RNA材料，可以阻止RNA合成，使RNA失效。體外實驗只是開端　人體實驗準備展開佛羅里達州立大學生科系教授Fanxiu Zhu對上述兩種藥物表示，結果令人振奮，但不驚訝，此類藥物在伊波拉人體、細胞和動物實驗都取的成果，值得用來測試2019新型冠狀病毒，而且目前實驗室內已取得不錯成果。不過，Stephen Morse認為，目前細胞和動物實驗只是開始，無法保證在人體上具有療效。目前製藥公司已經在中國大陸建立remdesivir人體試驗模型。參考資料1.How experts plan to treat the new coronavirus. 2.Michelle L. Holshue et al.First Case of 2019 Novel Coronavirus in the United States. The New England Journal of Medicine. January 31, 2020DOI: 10.1056/NEJMoa20011913.Wang, M., Cao, R., Zhang, L. et al. Remdesivir and chloroquine effectively inhibit the recently emerged novel coronavirus (2019-nCoV) in vitro. Cell Res (2020). https://doi.org/10.1038/s41422-020-0282-0.（文章授權提供／健康醫療網）

（優活健康網新聞部／綜合報導）回顧108年健保總共收載超過34種新藥，並擴增了18類疾病藥品的給付範圍。當中以癌藥最多占40%，範圍涵蓋乳癌、肺癌、肝癌、大腸直腸癌、胰腺癌等12種癌別。109年初健保並增加給付第二代肝癌標靶新藥以及非小細胞肺癌口服化療藥品，另外也放寬B型肝炎用藥條件，估算超過10萬名病友可享受新藥給付帶來的治療效益。有關健保新增給付的藥品，重點摘述如下：1.乳癌：放寬雙標靶藥物使用條件，新增CDK4/6口服標靶藥物。2.肺癌：擴增給付ALK與ROS-1基因突變標靶藥物，新增口服化療藥品。3.肝細胞癌：給付第二代肝癌標靶新藥，並放寬藥物使用條件。4.大腸直腸癌：新增口服化療藥品。5.腎細胞癌：收載對VEGFR-TKI或mTOR無效之多標靶新藥。6.攝護腺癌：給付放射性鐳治療，並擴增荷爾蒙藥物治療範圍。7.胰腺癌：收載新劑型紫杉醇化療藥物。8.白血病：新增抗CD22或費城染色體變異之數項標靶藥物，並放寬用藥規定，增加臨床適用範圍。9.癌症免疫新藥：開放給付於黑色素瘤、肺癌、何杰金氏淋巴瘤、頭頸癌、泌尿道癌、胃癌、肝癌與腎癌等8種癌別，其中胃癌與肝癌的給付比其他國家為早。10.C型肝炎：擴大給付範圍，不設限給付條件。11.B型肝炎：放寬給付條件，增加臨床適用範圍。12.疱疹：全身性抗疱疹病毒劑不再限制病患族群及發生部位。13.風濕免疫疾病：放寬給付年齡限制並新增免疫調節新藥。14.罕見疾病：新增高雪氏症、肺動脈高壓等多項罕病新藥。15.另外還有糖尿病、高血脂、後天免疫缺乏症候群、思覺失調症、抗生素等多項新藥與給付規定放寬。健保署分析，108年新藥或給付規定修訂案件通過藥物擬訂會議核准的比例達98.6%，其中包括13件來自醫院與學會的建議也被採納修訂，顯示健保對民眾健康維護的決心。而目前除了少數幾項健保還在與廠商協議，其他多數藥品健保都已經生效給付。至於未通過擬訂會議核准者，大多為不具臨床治療意義、不符合成本效益，或是廠商不同意降價分攤風險的藥品。綜觀健保藥費支出，以107年共1,957億元藥費為例，花費最多的藥品即為抗腫瘤與免疫調節劑，約有389億元，占整體藥費22%，成長率排名第一。其次為心臟血管用藥、全身性抗感染劑、胃腸道及代謝用藥。其中高居國人十大死因之首的癌症，近5年就增加給付了100項新藥，占所有在台上市癌藥的7成，我國癌友接受新藥治療的機會並不輸給歐美先進國家。由於這些新興癌症藥品訂價很高，以癌症免疫新藥為例，多數是以二期臨床試驗的少量數據加速審查上市，在療效與安全上仍有很大不確定性。因此為了瞭解病患的實際治療效益，健保署也建置了登錄系統蒐集患者用藥情形，並將用藥前的PD-L1檢測納入給付，期望能利用真實世界資料落實推動精準醫療，將費用花在真正有效的病人身上。根據健保署分析，目前給付癌症免疫新藥初步統計發現，用藥反應為完全/部分反應(CR/PR)者平均約26%，效果不如預期。而基於人道考量，健保署也會努力和藥廠協調給癌友使用新藥的希望，針對蒐集到的數據，再尋求醫療專業探討是否調整給付範圍，例如近期將修訂本類藥品的腎功能限制，務求讓免疫新藥用在有效益的族群上。雖然健保在資源有限的情況下，無法全面開放給付所有新藥，但是健保署對於病患的需求均感同身受。健保是台灣之光，也是台灣之寶，健保的信念是，有「價值」的藥品與醫療行為要有合理給付，在財務可承擔下為病患爭取權益。健保署將站在照護病人的立場，以實證醫學為基礎推動精準醫療，期盼與藥物擬訂會議代表(含專家、醫界團體、付費者代表、病友團體及藥廠)一起努力，讓每個藥品給付均能達到最佳的效益。

（優活健康網新聞部／綜合報導）根據美國的統計報告顯示，藥廠成功開發一個新藥，歷時要10年以上，至少花費數十億美金，這段過程包括細胞及動物的臨床前試驗，以及一到三期的人體臨床試驗，其中攸關藥物能否批准上市的最後驗證階段，也就是第三期臨床試驗，就稱為「樞紐試驗」（pivotal studies）。樞紐試驗是指在新藥研發的過程中，以大量患者進行的大規模試驗，通常會採隨機、雙盲及對照設計，參與人數依據試驗案內容有所不同，可能多達數千人，並且遍佈全球各大洲及在多個國家的眾多醫學中心共同執行。這是一項高耗時、高花費及高耗人力的關鍵步驟，最終目的是確認新藥的療效，並收集更多的可能副作用資訊，作為評估該新藥是否許可上市的關鍵資料。每年都有許多藥廠投入大筆資金及人力進行新藥開發，但在眾多的候選藥物中，能進入樞紐試驗階段的僅有兩、三成。這些執行樞紐性試驗的研發中新藥，最後只有部分能成功達標，然後提出新藥藥證申請（New Drug Application, NDA）。為求嚴謹，原則上新藥申請NDA，必須提出兩個獨立進行且成功的樞紐試驗，確認其療效及安全性之後，才會獲得核准上市。樞紐試驗是新藥研發過程中的最後一哩路！研發新藥的過程冗長且所需資金龐大，萬一樞紐試驗失敗了，可能會讓藥廠虧損甚至倒閉，如何執行樞紐試驗，攸關著公司的生存大計。為求成功，從臨床前試驗到臨床一期、二期試驗，每個階段的結果和解讀都很重要，藥廠必須謹慎且睿智地綜合這些前期試驗的結果，擬定執行方針，才能提高樞紐試驗的成功率，研發出嘉惠民眾的新藥。

（優活健康網新聞部／綜合報導）41歲王先生因腰痛看腎臟科門診，雖然臨床上許多腰痛是來自肌肉骨骼，醫師為求謹慎還是安排了腹部超音波，他表示自己的母親是慢性腎臟病患者，而祖父生前曾經接受過血液透析治療，所以格外擔心自己的腎臟狀況。腎臟超音波發現王先生左右兩側腎臟皆長了許多囊泡，根據病史、年紀、和影像診斷，王先生是一位「體顯性多囊腎」患者。多囊腎與遺傳有關要診斷「體顯性多囊腎」，除了特定家族曾做過基因檢測，可用驗血的方式得知，目前腎臟超音波是最方便、便宜，沒有輻射量且不具侵襲性的檢查。臺北市立聯合醫院陽明院區腎臟內科徐萱竹主治醫師指出，多囊腎是一種跟家族遺傳性有關的腎臟疾病，其他大多數的慢性腎臟病是由於糖尿病、高血壓、高尿酸血症等等所引發。單一偶發的良性水泡在臨床上很常見，多半是因為健檢才偶然發現，原則上每年追蹤腎功能，每3年追蹤一次腎臟超音波即可，不用過份緊張焦慮。但多囊腎的病人，腎功能會逐漸惡化，通常在50-60歲左右，必須開始接受血液透析，大約佔目前臺灣洗腎人口的5%。平常可能會因為大大小小的囊泡造成有高血壓、血尿、泌尿道感染和結石、腰痛等症狀。健保通過有條件給付「身舒康」 有效減緩水泡生長速度傳統上對於多囊腎的治療是以控制血壓為主，行低蛋白、低鹽飲食，但沒有根治的方法，囊泡體積將隨時間日漸變大，腎功能逐漸變差。現在終於有新藥發明，Tolvaptan（身舒康，Samsca 15mg），有效減緩水泡生長的速度。這個藥品在臺灣已經上市了，以前用來治療特殊的低血鈉症，今年健保已經通過有條件的給付此藥物，這對發現病情逐漸惡化至慢性腎臟衰竭第三期，自體顯性多囊腎的患者來說，真是一個好消息、新希望！若有腰部酸痛、發燒或血尿情形，則應到醫院就診，因為這可能代表患者腎臟的囊泡有出血或是感染的情形，醫師可及時投與適當藥物以防止腎臟功能衰退，使用時病患要遵從醫師指示，多補充水份，追蹤肝功能及尿酸濃度。對於多囊腎患者的家人則應定期追蹤腎功能、血壓和腎臟超音波以期達到早期診斷早期治療的目的。