什麼是真實世界數據（Real-world Data, RWD）？指的是透過病患健康狀態和常規醫療保健服務等相關臨床實驗收集數據，產出適當之真實世界證據（Real-world Evidence, RWE），以客觀數據為醫藥品研發、風險監測、效益評估提供參考依據，讓RWD近年慢慢受到醫界重視。 台大醫院神經部趙啟超主治醫師認為，RWD的臨床用藥人數要比傳統臨床實驗「隨機對照試驗」（Randomized Controlled Trials, RCTs）來得更多，在數據堆疊下能得到更貼近病患真實健康狀態。對長期用藥指標如藥物療效、用藥安全性而言，RWD都能有效反映真實現況。 RWD為罕病開了一扇窗，FAP用藥得到正面迴響 RWD對新藥或適應症的審查上有相當可信度，能更有效率地使用醫療資源，相當適合運用於族群數較少的罕病議題上，並檢視其用藥狀況。去年五月，罕見疾病「家族性澱粉樣多發性神經病變」（Familial Amyloid Polyneuropathy, FAP）用藥通過了健保給付，至今已累積超過一年的真實臨床數據。 趙啟超醫師表示，目前台灣FAP的健保條件只給付第二期病患，也就是必須依賴輔具行走的病友，因此我們無從得知其餘病友的RWD。不過，從現階段正在服用FAP用藥的第二期病友看來，病友對藥物的反應是相當正面的。 台灣神經罕見疾病學會理事長/台北榮民總醫院神經內科劉祐岑醫師認為，FAP的惡化程度不易掌握，除了神經病變外，也會造成心臟衰竭等其他問題。相對於傳統臨床實驗，RWD能提供更加細微的病患資訊，為FAP早期治療帶來更多幫助。 RWD與FAP的未來應用策略：避免病人與疾病賽跑，及早用藥 台北榮民總醫院神經醫學中心林恭平主治醫師提到，過去在沒有用藥的情況下，FAP晚期病患恐只有換肝一途，但即便換肝也有死亡案例。對抗FAP必須減緩神經和器官的損傷，這等於病人在與疾病賽跑，因此早期治療仍舊是抑制惡化的重要途徑，隨著近年RWD在FAP新藥使用上發現療效的明顯進步，這對於未來FAP治療策略上會是很好的武器。 劉祐岑醫師強調，RWD證實了藥物對病患的有效性與安全性，然而從台灣健保掌握的FAP病患人數來看，相信也能做出合理的預算評估；未來如果在政策評估時也能將RWD納入考量，並多邀請有經驗的醫師與專家，定能為病患擬定出最完備的醫療計畫。 （圖1左至右: 台灣神經罕見疾病學會理事長劉祐岑醫師/台北榮民總醫院神經醫學中心林恭平主治醫師/台大醫院神經部趙啟超主治醫師）
